业绩总结 - 2022年PTC的总收入预计在7亿到7.5亿美元之间[38] - 2021年PTC的总收入为5.39亿美元，预计到2026年将增长至约30亿美元，2030年潜在收入可达80亿美元[31] - PTC的DMD特许经营净产品收入在2022年的指导范围为4.75亿到4.95亿美元[39] - 2022年PTC的运营支出指导范围为9.15亿到9.65亿美元[39] - Emflaza的净产品收入在2021年达到236百万美元，同比增长52%[119] 用户数据 - PTC的全球足迹覆盖超过50个国家，员工超过1300人[17] - PTC的产品管道预计到2030年将能够覆盖超过70万名患者[26] - DMD治疗药物在美国的市场份额超过20%，在推出一年后实现了325百万美元的销售里程碑潜力[116] - Evrysdi在80个国家获得批准，显示出强劲的市场需求[116] - 公司在现有市场和地理扩展中，DMD患者的新增患者数量持续增长[116] 未来展望 - PTC预计在2022年将进行五项注册导向临床试验，数据预计在2022年第二季度和第四季度发布[46] - 公司预计到2026年总收入将达到约30亿美元，2030年潜在收入约为80亿美元[125] - PTC-AADC基因治疗的市场机会预计超过10亿美元的累计收入[122] 新产品和新技术研发 - PTC的基因治疗平台和其他产品的潜在市场价值预计将显著增长，尤其是在DMD和SMA领域[3] - PTC的科学平台和研究将推动其产品组合的多样化，涵盖多种疾病[20] - 目前正在进行的临床试验涉及230名患者，治疗周期为24个月[113] 市场扩张和并购 - 公司正在进行虚拟教育和患者倡导团体的参与，以支持PTC-AADC的市场推广[122] - 公司在拉美地区的早期接入项目中，患者受益持续增加[116] 负面信息 - Vatiquinone针对线粒体疾病相关癫痫（MDAS）的全球患病率约为20,000例[58] - Friedreich共济失调（FA）的全球患病率约为25,000例[69] - PTC857（vatiquinone）在ALS（肌萎缩侧索硬化症）中的全球患病率约为150,000例[78] - PTC518针对亨廷顿病（HD）的全球患病率约为135,000例[87] - PTC923针对苯丙酮尿症（PKU）的全球患病率约为58,000例[96] - Unesbulin每年在美国的诊断病例约为4,000例[107] 其他新策略和有价值的信息 - Vatiquinone的作用机制是靶向15-脂氧合酶，调节关键的能量和氧化应激通路[58] - Vatiquinone在MDAS患者中显示出临床差异化改善的潜力[58] - Unesbulin在LMS（平滑肌肉瘤）中提供额外的无进展生存期的机会[106] - PTC857的主要终点是ALSFRS-R的变化[81]