业绩总结 - 2021年未经审计的总收入为5.36亿美元，预计2022年总收入将达到7亿至7.5亿美元[26] - DMD（肌营养不良症）产品线的净产品收入为5.36亿美元，预计2022年将达到4.75亿至4.95亿美元[35] - 2021年，Translarna和Emflaza的收入增长率为52%[110] 用户数据 - 预计到2030年，PTC的产品和候选产品将覆盖超过70万名患者[21] - Evrysdi在美国市场的市场份额约为20%[32] - 平滑肌肉瘤在美国每年约有4,000例新诊断病例[98] 未来展望 - PTC的未来潜在收入预计在2026年将达到30亿美元，2030年将达到80亿美元[26] - 预计PTC-AADC基因治疗的累计收入超过10亿美元[113] 新产品和新技术研发 - PTC在2021年完成了多个临床试验，包括PTC518和PTC857的第一阶段健康志愿者试验[31] - Vatiquinone的临床试验数据预计在2023年第二季度发布[69] - PTC857的临床试验在2022年第二季度启动[75] - APHENITY试验的主要终点是降低血液中的苯丙氨酸水平，预计数据将在2022年底发布[91] - PTC518在亨廷顿病患者中显示出良好的耐受性和一致的药理学[82] - Unesbulin在治疗平滑肌肉瘤（LMS）方面的临床试验显示，300 mg剂量被选为推荐的剂量（RP2D），且耐受性良好[100] 市场扩张和并购 - PTC的全球员工约为1200人，业务覆盖超过50个国家[17] - 目前，Deflazacort在50多个国家分销，且在DMD患者中显示出临床益处[107] - 公司在拉丁美洲的患者通过早期接入项目受益，且在最终定价谈判中获得了类别1定价[107] 负面信息 - Vatiquinone针对线粒体疾病相关癫痫（MDAS）的全球患病率约为20,000人，当前没有批准的疾病修饰治疗[52] - Friedreich共济失调（FA）的全球患病率约为25,000人，当前没有批准的疾病修饰疗法[62] - PTC857（用于肌萎缩侧索硬化症ALS）的全球患病率约为150,000人，当前没有批准的疾病修饰疗法[72] - PTC518（用于亨廷顿病HD）的全球患病率约为135,000人，当前没有批准的疾病修饰疗法[81] - PTC923（用于苯丙酮尿症PKU）的全球患病率约为58,000人，当前大多数患者对标准治疗反应不佳[88] 其他新策略和有价值的信息 - 2021年PTC的研发和销售、一般管理费用预计在9.15亿至9.65亿美元之间[37] - 预计2022年第二季度启动的临床试验将招募约230名患者[104] - Unesbulin的临床试验包括29名患者，治疗周期为21天，使用剂量为200、300和400 mg[100]