业绩总结 - 2020年净产品收入为3.33亿美元，其中DMD相关产品净收入为3.31亿美元[9] - 2020年DMD商业收入为1.92亿美元，覆盖超过50个国家[123] - 2020年DMD商业收入增长58%，从1.39亿美元增至1.92亿美元[128] - 2021年DMD商业收入指导预期在4亿至4.2亿美元之间[136] - 2020年现金储备超过10亿美元，年末现金储备为11亿美元[9][134] 用户数据 - Friedreich共济失调的全球患病率约为25,000人[51] - AADC患者的全球患病率约为5,000例[111] - 目前，约60-75%的PKU患者对现有治疗反应不佳或控制不良[71] 新产品和新技术研发 - PTC正在进行vatiquinone在与线粒体疾病相关的癫痫发作的注册试验[35] - PTC的Emvododstat临床试验正在进行中，针对COVID-19的治疗[9] - PTC518在亨廷顿病患者中显示出HTT蛋白的剂量依赖性降低，数据表明脑和血液中的HTT浓度呈1:1关系[95] - PTC518的Phase 1试验正在进行中，评估安全性和HTT mRNA剪接[99] - PTC923在第二阶段研究中与Kuvan相比，60mg/kg剂量的苯丙氨酸水平降低显著，p<0.0001[73] - Vatiquinone在Friedreich共济失调患者中显示出显著改善，24个月FARS评分变化p<0.001[55] - PTC923的全球注册试验APHENITY已于2021年第三季度启动，预计2022年底将获得数据[78] 市场扩张和并购 - PTC的Evrysdi在美国及多个国家获得批准，标志着强劲的商业启动[9] - Evrysdi在全球的销售里程碑潜力为3亿美元，预计全球销售的分层特许权使用费约为15%[130] - PTC在20个国家设有办事处，员工超过1,000人，业务覆盖超过50个国家[118] 负面信息 - PTC的Translarna在欧洲经济区的市场授权面临续期审查，需满足EMA的利益风险平衡要求[5] 其他新策略和有价值的信息 - PTC的Translarna标签已修改，以便更好地服务于非步态患者[9] - PTC-AADC的BLA提交预计在2022年第一季度[116] - 目前正在寻找300名患者以支持PTC-AADC的推出[116]