业绩总结 - 2020年PTC的净产品收入为3.33亿美元，其中DMD相关产品收入为3.31亿美元[9] - Emflaza的销售增长达到38%[9] - DMD商业特许经营在2020年未经审计的收入为1.92亿美元，覆盖超过50个国家[121] - Emflaza净销售额为3.3亿美元，Translarna净销售额为3.31亿美元[130] - 2020年年末现金储备为11亿美元[130] 用户数据 - 全球约有58,000名苯丙酮尿症患者，且大多数患者对标准治疗反应不佳[58] - 目前，约25-30%的苯丙酮尿症患者未能得到有效治疗[61] - PTC923的应答率比Kuvan提高50%，分别为12/19与8/19[71] 未来展望 - PTC计划在2022年第三季度公布Vatiquinone的临床试验数据[42] - 预计到2030年有机会治疗超过50万名患者[126] - 2021年DMD产品线净销售额预期在3.55亿至3.75亿美元之间[131] - 2021年研发和销售管理费用预计在8.25亿至8.55亿美元之间[132] 新产品和新技术研发 - Vatiquinone在进行的临床试验中显示出对线粒体癫痫患者的癫痫频率减少和神经功能改善的潜力[34] - Vatiquinone在Friedreich共济失调患者中显示出显著改善长期疾病严重性和神经功能的效果，临床试验中FARS评分变化p<0.001[49] - PTC的基因治疗平台正在推进，包括针对AADC缺乏症的MAA提交[9] - PTC518针对亨廷顿病的临床试验正在进行中，全球患病率约为135,000[81] - PTC923在二期研究中显示出与Kuvan相比，降低血液中苯丙氨酸的统计学显著差异，60mg/kg剂量的Phe降低幅度为114.9 µmol/L，p=0.0098[71] - PTC923在降低苯丙氨酸方面的效果优于外源性合成BH4[58] - PTC518在BACHD小鼠中显示出剂量依赖性的HTT降低效果，脑和血液中的浓度呈现强相关性[95] 市场扩张和并购 - Evrysdi在美国及多个国家获得批准，PTC与Roche的合作收入为4250万美元，主要与Evrysdi的监管和销售里程碑相关[9] - Evrysdi在全球的强劲推出为SMA患者提供了高需求的治疗[125] - 预计Evrysdi的销售和监管里程碑潜在价值为3.55亿美元[125] 负面信息 - 2021年的产品收入指导和运营支出指导尚未公布，未来展望依赖于临床试验和监管进展[4]