业绩总结 - 2019年DMD业务总收入为2.91亿美元，2020年第一季度净产品收入为6820万美元，同比增长28%[10] - 2020年第一季度现金余额为5.96亿美元[10] - Emflaza在2-5岁儿童中的增长得益于标签扩展，2023年该产品的销售额达到1.01亿美元[116] 用户数据 - Risdiplam在FIREFISH Part 2研究中，12个月时有29%的婴儿能够在没有支持的情况下坐起，且p值小于0.0001[32] - Risdiplam在SUNFISH Part 2研究中，MFM-32评分较安慰剂组改善1.55分，p值为0.0156[33] - Translarna治疗在nmDMD患者中相比于匹配的自然历史患者，延缓了疾病进展，具体表现为失去行走能力的时间延迟了3.5年[115] - 在Translarna治疗的患者中，只有2.2%患者的FVC低于50%，而匹配自然历史患者中这一比例为32.1%[115] 新产品和新技术研发 - PTC-AADC的BLA预计在2020年下半年提交[73] - PTC743在临床试验中显示出减少住院率和死亡风险的效果[94] - PTC923在60 mg/kg剂量下，相较于Kuvan，血液中苯丙氨酸（Phe）减少114.9 μmol/L，p=0.0098[111] - PTC923的50%应答率显著高于Kuvan（12/19 vs. 8/19，p<0.001）[111] - PTC743的临床试验预计在2020年第四季度开始[61] - PTC596针对GBA帕金森病的临床试验正在进行中[94] - PTC743在BACHD小鼠中显示出剂量依赖性的HTT降低[61] - PTC743的治疗显示出在大脑不同区域均匀降低HTT水平[63] - PTC743的FDA新药申请预计在2020年提交，AADC的生物制剂申请也在计划中[126] 市场扩张和并购 - PTC在20个国家设有办事处，员工超过850人，业务覆盖超过50个国家[8] - Tegsedi在巴西的上市是拉丁美洲hATTR市场的最佳选择，ANVISA于2019年批准该产品[124] - hATTR在拉丁美洲的最常见表型约有6000名患者，Waylivra将利用公司在该地区的患者支持[124] - 预计2020年下半年Waylivra将向ANVISA提交申请，成为首个FCS治疗药物[124] - 公司在拉丁美洲的基础设施将被用来商业化Tegsedi和Waylivra[123] 未来展望 - 预计Risdiplam将在美国上市，PTC857的GBA-PD治疗也在推进中[126] - Risdiplam的MAA申请费用为1500万美元，NDA在日本的申请费用为750万美元，首次美国商业销售的里程碑支付为2000万美元，总计4250万美元[40][41][42] - Risdiplam的剩余监管里程碑支付总额为7250万美元，基于销售阈值的支付总额为3.25亿美元[45]