业绩总结 - 2019年公司净收入为3.07亿美元，其中DMD业务净产品收入为2.91亿美元[32] - 2019年公司DMD业务收入较2015年增长了超过8倍，从3400万美元增长至2.91亿美元[29] - 2020年DMD业务净产品收入指导范围为3.20亿至3.40亿美元[32] - 2020年PTC的目标是实现超过15亿美元的收入[12] 用户数据与临床试验 - 预计2020年将启动三项临床试验，涉及PTC743和PTC857[25] - 2020年预计将进行的临床试验涉及的患者数量为4,000至6,000名[27] - PTC743在临床试验中显示出减少住院和死亡风险的潜力[27] 新产品与市场展望 - 预计2020年将有新产品推出和批准，可能对收入产生贡献[32] - 针对SMA的里程碑和特许权使用费将基于净销售额，销售额超过5000万美元时，PTC将获得2500万美元的支付[34] 成本与费用 - 2020年非GAAP研发和销售、一般管理费用预计为5.45亿至5.75亿美元[32]