业绩总结 - 截至2021年9月30日，公司现金及证券总额为3.525亿美元，预计财务资源可支持至2024年[136] - 公司在2022年及以后的12-24个月内有显著机会解锁和捕获价值[139] 用户数据 - 目前在美国约有10万名PV患者，主要诊断年龄为50至70岁，平均生存期约为20年[16] - 在2018-2019年期间，接受治疗的PV患者中，只有22%的患者的所有HCT测试结果低于45%[31] - 在高风险患者中，仅有25%的患者的所有HCT测试结果低于45%[31] 新产品和新技术研发 - Rusfertide（PTG-300）被认为能够在不引起铁缺乏的情况下管理HCT[20] - PN-943在临床开发中显示出优于第一代候选药物PTG-100的效果，体外效力和结合动力学相似[116] - 公司提名了新的口服肝素模仿物候选药物[141] - 公司提名了新的开发候选药物，针对新的适应症[141] 临床研究进展 - Rusfertide的临床开发程序在经历21天的临床暂停后，重新开始入组[19] - Rusfertide的PERSIST三期研究招募250名患者[141] - REVIVE二期PV研究（300-04）继续进行，预计在2022年EHA会议上有相关进展[141] - PN-943的全球二期研究正在进行中，预计在2022年第二季度完成[127] - PN-235的二期研究在银屑病中启动，达成2500万美元的里程碑[141] - PN-235在炎症性肠病中的二期研究预计在下半年启动，并达成1000万美元的里程碑[141] - 公司计划在2023年完成Rusfertide的三期研究入组[141] - 公司将在2023年上半年完成Rusfertide的二期随机化结果[141] 治疗效果与安全性 - 在REVIVE研究中，参与者的年龄范围为27至76岁，平均年龄为56.3岁[44] - 参与REVIVE研究的患者中，49%仅接受放血治疗，51%接受放血加细胞减灭治疗[42] - 63名受试者中，有55名（87%）经历了治疗相关的不良事件[57] - 31.7%的受试者出现了胃肠道疾病[57] - 42.9%的受试者经历了肌肉骨骼和结缔组织疾病[57] - 研究显示Rusfertide在所有风险类别的患者中均表现出相似的疗效[59] - 研究结果表明Rusfertide安全性良好，最常见的不良事件为1级或2级[59] - 所有治疗相关的不良事件均为1级或2级，表明治疗耐受性良好[105] 市场评估与未来展望 - 公司正在进行市场评估，以确定未满足需求的严重程度，以指导后续步骤[105]