患者数据与治疗现状 - 2021年美国约有10万名多发性红细胞增多症（PV）患者，主要诊断年龄为50-70岁[17] - PV患者的治疗目标是将红细胞压积（HcT）控制在45%以下[18] - 仅有22%的PV患者在所有HcT测试中低于45%，而高风险患者中仅有25%[29] - 约5300名患者每年接受氢氧化脲治疗，其中25%会出现耐药或不耐受[23] - 在接受治疗的患者中，约有70,000名患者的HcT水平超过45%，未按照NCCN指南进行管理[45] Rusfertide的临床研究与效果 - Rusfertide（PTG-300）在PV患者中显示出控制HcT水平的潜力，几乎消除了放血的需求[16] - 预计在2021年ASH会议上将提供Rusfertide的临床更新数据[14] - 目前Rusfertide已获得孤儿药、快速通道和突破性疗法的设计ations[14] - Rusfertide在PV患者中可维持HcT水平低于45%[58] - 在Rusfertide治疗期间，患者的铁缺乏标志物（如Ferritin、MCV和MCH）均有所改善[73] - MPN-TSS评分在Rusfertide治疗后有所改善，疲劳、注意力问题和瘙痒症状均有所减轻[76] - 参与者在Rusfertide治疗后，平均每月的放血次数显著减少[117] - Rusfertide显著减少了放血次数，并降低了血清铁和转铁蛋白饱和度（TSAT），同时肝脏铁含量也有所降低[133] 不良事件与安全性 - 62名参与者中，有31名（50%）出现不良事件（AE），其中30名（48.4%）与治疗相关[89] - 大多数不良事件为1级或2级，3级不良事件与药物无关[82] - 注射部位反应（ISR）发生率为28.1%，所有反应均为短暂，且没有患者因ISR中断治疗[85] - 在Rusfertide的临床试验中，参与者的血清铁水平从基线的137.1 µg/dL降至66.8 µg/dL[121] - 转铁蛋白饱和度（TSAT）从基线的43.1%降至21.8%[121] 未来展望与市场策略 - 预计2022年第一季度将启动PV的三期临床研究[14] - PN-943的临床试验预计在2022年第二季度完成[161] - 预计2024年财务资源将持续到全年，财务资源预测为3.525亿美元[168] - 预计在未来12-18个月内有显著机会解锁和捕获价值[173] - 该药物的市场准入策略包括患者、处方医生和支付方的教育[100] 其他新产品与研发 - PN-943在多项前临床研究中显示出约3倍于PTG-100的效力[142] - 在PTG-100的2a期临床试验中，900mg剂量的临床缓解率为15.8%，而安慰剂组为4.8%[146] - PN-235的合作伙伴关系中，已收到8750万美元的前期和开发里程碑款项，未来有可能获得高达9亿美元的额外里程碑款项[163] - 2021年完成PN-235的第一阶段研究，并选择其用于银屑病和炎症性肠病[173] - 2022年下半年将启动PN-235在一个或多个炎症性肠病适应症中的研究，符合获得1000万美元的里程碑付款的条件[173]