业绩总结 - 公司预计现金流将持续到2024年上半年[12] - 2020年12月31日的现金和证券总额为3.078亿美元，预计资金可支持运营至2024年上半年[114] - 2020年12月的后续发行中，完全行使承销商选择权筹集了1.075亿美元[114] - 目前公司无债务，债务设施中可用2000万美元[114] 用户数据 - 美国约有16万名多发性红细胞增多症（PV）患者，年新增约1.4万名患者[42] - 目前约有10万名PV患者接受治疗，且大部分患者的红细胞比容（HcT）控制不佳，超过7万名患者的HcT超过45%[42] - 目前美国约有130万名遗传性血色病患者，治疗主要依赖于放血，尚无批准的药物[73] 新产品和新技术研发 - 目前在临床开发中的产品包括rusfertide (PTG-300)，针对遗传性血色病和多血症的研究计划[13] - Rusfertide（PTG-300）在临床开发中，是唯一的非细胞减治药物，旨在治疗PV[42] - Rusfertide被认为是PV治疗的潜在首个非细胞减治的自然激素模拟疗法，具有积极的安全性特征[69] - 在Rusfertide的二期试验中，目标是将HcT维持在45%以下，试验分为三个部分，第一部分为28周的剂量寻找[46] - Interim数据显示，Rusfertide显著降低了HcT，且在18名患者中，HcT控制在45%以下的比例显著提高，P值小于0.0001[49] - Rusfertide治疗后，铁缺乏标志物（如铁蛋白、MCV和MCH）均有所改善，铁蛋白水平从基线的173 ng/ml增加至229 ng/ml[55] - PTG-200（JNJ-67864238）正在进行的II期A期克罗恩病研究，参与者为90人[88] - PTG-100在II期UC试验中显示出临床疗效信号，900毫克剂量的临床缓解率为15.8%[96] - PN-943在多项前临床研究中显示出比第一代候选药物PTG-100强约3倍的效力[92] - PN-943的全球II期研究正在进行中，预计在2022年完成[92] 市场扩张和并购 - 合作协议于2017年5月启动，初始支付5000万美元，迄今已收到3000万美元的开发里程碑款项[85] - 预计交易总值超过10亿美元，最高可达双位数的特许权使用费[85] - 2020年Stelara®的全球总销售额约为77亿美元[85] 负面信息 - 在接受治疗的多血症患者中，低风险患者中8%的患者在治疗后出现血栓事件，而高风险患者中20%出现此类事件[36] - 在高HcT组中，9.8%的患者在31个月内发生主要终点事件，而低HcT组为2.7%[39] - 目前，约25%的多血症患者在使用羟基脲（HU）治疗时出现耐药或不耐受[26] - 在Rusfertide的研究中，70.6%的患者经历了与药物相关的不良事件，但均为1级，未出现3级或4级不良事件[61]