资金状况 - 截至2020年第一季度，公司拥有约1.17亿美元的资金[9] - 截至2020年3月31日，公司现金及证券总额为1.175亿美元，2020年5月的净融资收益为1.059亿美元[83] - 2020年5月的资本募集净收益约为1.228亿美元[9] - 2020年第一季度的运营费用为2330万美元，其中研发费用为1870万美元，管理费用为460万美元[84] - 2020年5月，公司通过增发股票筹集了总计1.228亿美元的新资本[85] 临床试验与产品研发 - PTG-300在多血症（Polycythemia Vera）二期临床试验中，所有符合剂量要求的患者（6/6）在4-28周的治疗期间均未进行放血[25] - PTG-300的目标是将血细胞比容（Hematocrit）控制在45%以下，临床试验设计为28周的剂量寻找阶段[34] - PTG-300的二期临床试验中，80mg和40mg的剂量在4到16周内进行调整，以维持血细胞比容在45%以下[34] - PTG-300的机制是通过限制铁的可用性来控制红细胞的过度生产，从而降低血细胞比容[29] - PTG-300的临床试验显示出强劲的临床反应，初步数据表明患者在治疗期间未出现系统性铁缺乏症状[25] - PTG-300能够将红细胞压积水平持续控制在45%以下，超过45%的红细胞压积水平与心血管事件（如心脏病发作和中风）显著相关[41] - PTG-300在遗传性血色病患者的临床研究中，显示出显著的转铁蛋白饱和度（TSAT）降低[46] - PTG-200的二期临床研究已启动，针对克罗恩病患者的研究正在进行中[55] - PTG-300的安全性与之前的研究结果相似，显示出良好的耐受性[41] - PTG-300的商业机会显著，因缺乏新的非细胞减少剂开发[25] 市场机会与竞争 - 在美国和欧洲，约有10万人患有多血症，预计市场存在显著的未满足需求[25] - Jakafi是唯一获得FDA批准的多血症产品，2019年净产品收入达到16亿美元，预计2020年收入为18亿至19亿美元[33] - PTG-200与强生的合作协议总价值超过10亿美元，包含高达两位数的特许权使用费[55] - PTG-300在治疗遗传性血色病方面，可能成为首个非细胞减灭疗法[41]