业绩总结 - 截至2019年第三季度，Protagonist的现金余额约为1.37亿美元[9] - 公司在2019年第三季度通过ATM发行190万股，筹集2390万美元，平均每股价格为12.44美元[101] - 截至2019年9月30日，公司现金和证券总额为27.2百万股[101] - 2019年第三季度的运营费用为2130万美元，其中研发费用为1730万美元，管理费用为400万美元[101] - 公司在2019年10月新增了一项为期4年的5000万美元债务融资，首次融资1000万美元[101] - 预计现金流将持续到2021年底[108] 临床试验与研发 - PTG-300在临床试验中显示出剂量依赖性的血清铁水平降低，剂量为2.5 mg/kg在小鼠和猴子中有效[19][22] - PTG-300的临床试验包括针对β-地中海贫血、真性红细胞增多症和遗传性血色病的二期研究[28] - PTG-300的药物特性优于天然肝素，具有更低的生产成本和更好的稳定性[17] - PTG-300的药物半衰期为26至52小时，显示出持续的药效[22] - PTG-300的临床试验结果将于2020年公布[28] - Phase 2 TD β-Thalassemia研究的主要终点为在12周内血红蛋白(Hgb)增加≥1 g/dL[33] - NTD β-Thalassemia的研究持续12周，随后进行2年的开放标签扩展研究[33] - TD β-Thalassemia的研究持续16周，随后进行2年的开放标签扩展研究，主要终点为在8周内红细胞单位(RBC)减少≥20%[33] - 在TD β-Thalassemia人群中，转铁饱和度(TSAT)约为100%[39] - 在NTD β-Thalassemia人群中，TSAT约为81%[39] - 在TD β-Thalassemia人群中，血清铁水平约为40 µM[43] - 40 mg和80 mg的每周皮下给药剂量显示出显著的TSAT和血清铁水平降低[41][45] - 在33名患者中，注射部位反应发生率约为12%[46] - 预计2020年将公布临床疗效结果[46] - 预计2020年第二季度将启动PN-943的二期UC研究[93] 市场机会与产品前景 - β-地中海贫血的市场机会预计在美国和欧盟五国的市场规模为14亿到20亿美元[30] - US + EU5市场机会预计在10亿到20亿美元之间[55] - Protagonist的产品组合涵盖多种疾病，具有数十亿美元的市场潜力[7] - Entyvio（Vedolizumab）在2018财年的销售额约为25亿美元，同比增长34%[80] - PN-943在第一阶段研究中显示出74%的血液RO（目标占有率），相比PTG-100的83%有所提升[91] - PTG-100在900 mg剂量下的临床试验中，44%的患者达到了组织学缓解，16%的患者达到了临床缓解[92] - PN-943在前临床研究中显示出约3倍于PTG-100的效能[93] 未来展望 - Protagonist的多项临床资产预计在2020至2021年完成并得出结论[9]