财务数据和关键指标变化 - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物、短期和长期存款为4200万美元，而2020年12月31日为6700万美元 [25] - 2021年第三季度，公司经营活动使用的现金为1000万美元 [25] - 2021年第三季度研发费用为730万美元，2020年同期为420万美元，增长源于SHIELD I和SHIELD II 3期临床试验及腹部手术相关成本和活动增加 [26] - 2021年前三个月营销和业务开发费用为40万美元，2020年同期为30万美元；2021年第三季度一般和行政费用为210万美元，与上一年同期的220万美元基本一致 [27] - 2021年第三季度，公司归属于普通股的净亏损为990万美元，上一年同期为650万美元 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 D - PLEX100业务线 - SHIELD I试验：目前约有480名患者入组，预计本月底入组500名患者，按目标入组约900名患者，预计2022年第二季度最后一名患者入组，两个月后公布顶线数据；约70%入组患者诊断为结直肠癌，与2期试验的74%相近；数据安全监测委员会第三次建议继续试验，未观察到与D - PLEX100相关的重大安全问题 [11][14][17] - SHIELD II试验：腹部手术的第3期试验，入组患者目前超过130名，公司正以适度节奏开设试验中心 [19] OncoPLEX业务线 - 针对实体脑肿瘤的瘤内化疗产品候选药物，近期在两个关键多形性胶质母细胞瘤动物模型中报告了额外的阳性临床前数据，显示单次局部治疗OncoPLEX可显著抑制肿瘤生长并延长生存期 [23] - 计划本月与FDA进行IND前会议，目标是就OncoPLEX在多形性胶质母细胞瘤中的临床和非临床开发计划达成协议，有望在2022年启动1/2期临床试验 [24] 公司战略和发展方向及行业竞争 - 公司为D - PLEX100制定了从现在到上市的详细商业计划，包括销售和营销、医保目录准入和医疗事务等方面，并制定了资源计划以确定各职能的招聘需求和时间，以及所需的基础设施；还聘请了领先的上市卓越服务提供商支持美国市场的重新上市活动 [8][9] - 公司认为目前资产负债表足以完成SHIELD I研究、开展SHIELD II研究、准备向FDA提交新药申请（NDA）以及进一步推进OncoPLEX开发平台 [10] - 就D - PLEX100在美国的未来商业化，公司与多家大型和中型制药及医疗设备公司保持对话；同时也在与欧洲和亚洲的多个大型和中型战略合作伙伴进行积极讨论 [19][20] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司继续快速推进多个开发项目和商业准备工作，D - PLEX100预防手术部位感染的大型3期项目按计划进行 [6] - 基于近期成就，公司在临床和运营方面有望取得进一步成功，且财务状况良好 [10] 其他重要信息 - 手术部位感染（SSI）约占美国所有医院获得性感染的20%，导致住院时间延长和再入院，每年增加高达100亿美元的医疗成本 [7] 问答环节所有提问和回答 问题1：SHIELD I目标入组人数是否会因样本量重新估计及结果而改变？达到900名入组人数的时间是否会受COVID影响？ - 公司决定采用约900名患者的目标入组上限，是为确保有足够的健康经济数据和营销数据，预计该数字不会改变，但数据安全监测委员会有权因压倒性结果提前停止试验；目前入组速度在加快，预计每季度入组200 - 250名患者，按此速度能在2022年第二季度完成最后一名患者入组 [30][31][32] 问题2：公司关于D - PLEX100的合作讨论情况，是否会在美国自行商业化还是寻找合作伙伴，合作更可能在境外吗？ - 公司在美国的计划是进行战略合作，部分工作自己执行，部分与合作伙伴共同执行，合作协议可能在获得美国数据后签署；在欧洲和亚洲，公司正在寻求许可协议，但无法确定时间 [34][35] 问题3：OncoPLEX在多形性胶质母细胞瘤中的1/2期研究可能是什么样的？ - 公司已向FDA提交相关方案，需等待FDA反馈后再提供更多细节 [41] 问题4：增加SHIELD I入组人数后，SHIELD II的时间表是否会推迟？如何从结直肠癌扩展到更广泛的标签？ - 公司正在评估如何推进SHIELD II，由于FDA认可一项关键试验就足够，SHIELD II不需要那么大规模；SHIELD II具有更广泛的入选标准，有助于扩大适应症，相关情况将在接近SHIELD I顶线结果时更新 [46] 问题5：另一家公司在FDA获批后被要求收集额外数据，公司对此有何看法？ - 公司无法直接评论，但认为D - PLEX100的作用机制、作为抗感染产品以及突破性疗法等因素对其有利，具体需在3期结束会议上与FDA讨论 [52] 问题6：SHIELD I和SHIELD II的费用分摊情况如何？合作讨论在商业或临床定位方面有哪些新收获？ - 每个3期试验预计成本在2000 - 2500万美元左右，SHIELD II将进行调整以减少患者数量；公司对合作讨论中的高兴趣水平感到满意，并获得了不同地区未满足需求的见解 [57][58] 问题7：SHIELD II的入组率是否也在增加？ - 理论上SHIELD II因入选标准更广泛，招募可能更快，但目前仍处于开设试验中心阶段，与SHIELD I已开设约60个中心不同；公司会平衡费用和资金状况，使SHIELD II达到扩大适应症所需的最佳规模 [62] 问题8：SHIELD I在500名患者时的感染率分析情况如何？数据安全监测委员会是否查看了疗效？ - 500名患者时不是中期分析，数据处于盲态，不会公布感染率，但可让公司确认进展是否符合预期；数据安全监测委员会有权因压倒性结果停止试验，但需至少616名患者才会考虑疗效情况，目前还未到这个阶段 [64][65] 问题9：自动股权销售协议（ATM）是否对现金跑道有贡献？ - 公司未使用ATM，目前股价下不需要使用该工具，且公司已将现金跑道延长至2022年底 [67] 问题10：SHIELD II的最终目标是什么？ - SHIELD II有两个目标，一是安全性，二是通过更广泛的入选标准扩大适应症，主要是扩展到微创手术，也会考虑是否需要增加一些腹部手术 [70] 问题11：SHIELD III扩展到骨组织、胸骨手术的情况如何？ - 公司将在获得SHIELD I顶线结果并与FDA进行3期结束会议和标签讨论后，才会启动和开展SHIELD III [71] 问题12：OncoPLEX试验中，对确保多西他赛不迁移出局部应用部位有何信心？ - 公司认为PLEX平台的优势在于能够局部锚定、保持局部并实现长时间局部给药，多西他赛粒径为100微米，不会从应用部位迁移，结合长时间暴露可覆盖残留肿瘤部位 [74] 问题13：是否针对D - PLEX100商业化进行了医生和支付方市场研究？有哪些关键发现？ - 公司进行了一项涉及80名利益相关者的调查，发现各方对手术部位感染成本的关注度和理解度较高，且在D - PLEX100上，外科医生和医院管理人员等各方的兴趣较为一致，甚至在腹部手术中，负责预算的人员兴趣更高 [78][79] 问题14：FDA是否希望看到OncoPLEX在非人类灵长类动物中的疗效？OncoPLEX的安全性和稳定性如何？ - 公司将通过IND前会议获取FDA对已提交的临床前方案的反馈；OncoPLEX的多西他赛局部给药剂量极小，约为全身给药的1%，目前有相当可靠的临床前安全性数据 [80][81][83] 问题15：为什么OncoPLEX配方中不包括替莫唑胺？ - OncoPLEX平台不仅限于化疗药物，还可使用抗体等；选择多西他赛是因为其在标签方面更便于与FDA沟通，但其他药物也可能有效，公司对目前的临床前数据感到满意，并相信在临床试验中也会有好结果 [84][85] 问题16：D - PLEX的两个试验中，与营销相关的数据点的次要终点是否因支付方和供应商的反馈而改变？ - 没有任何变化，试验按计划继续进行，主要和次要终点均未改变 [87]