业绩总结 - 2022年产品收入估计为3.52亿至3.56亿美元，2023年指导为4.25亿至4.5亿美元[74] - Crysvita的2022年收入估计为2.77亿至2.79亿美元，2023年指导为3.25亿至3.4亿美元[74] - 2022年现金及现金等价物约为9亿美元[75] - 2023年运营现金使用预计低于4亿美元[100] - 2022年产品收入同比显著增长，显示出公司财务纪律和资源对齐的有效性[55] 用户数据 - 全球超过3,200名患者接受治疗，包括商业和扩展使用[53] 研发进展 - 在Osteogenesis Imperfecta（骨生成不全症）治疗的Phase 2/3研究中，预计在2023年中期启动[11] - 在Angelman综合症的GTX-102项目中，当前处于Phase 1/2阶段，正在进行剂量调整和扩展[12] - 在Osteogenesis Imperfecta的Phase 2研究中，预计将根据血清P1NP水平的增加来确定剂量策略[11] - 预计在2023年将进行Angelman综合症和Osteogenesis Imperfecta的扩展队列的首次患者入组[30] - 预计在2024年初将发布Wilson病的阶段1安全性和初步有效性数据[30] - DTX401的全球患病率为6,000，预计在2024年上半年发布数据[96] - GTX-102在临床试验中显示出良好的耐受性，且在多个领域的评估中有改善[83] 资本支出与市场扩张 - 2021年GTMF资本支出约为5500万美元，2022年约为9000万美元，2023年预计为2000万美元[1] - 2022年GTMF资本支出为7500万美元，Evkeeza许可费用为3000万美元[1] - 公司在马萨诸塞州贝德福德的Pinnacle PCL™平台制造设施正在推进[124] - 公司正在探索三条平行机会以创造显著价值[125] 未来展望 - 公司在大规模和晚期临床项目的推进中创造价值，减少现金使用[76] - 预计Crysvita在北美、拉丁美洲和欧洲的总收入将继续增长[58] - 下一次项目更新将基于更大数量的患者参与[128] 其他信息 - UX143在Lumbar spine的aBMD（骨密度）在12个月时的平均变化为8.97%（p<0.001）[10] - 在Radius FE Failure Load（半径抗压强度）中，UX143的变化为3.17（p<0.01）[10]