财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度总收入为9070万美元，其中Crysvita收入为6450万美元，包括北美利润分享区域的5130万美元和其他地区的1320万美元净销售额 [32] - Dojolvi收入为1330万美元，Mepsevii收入为600万美元 [32] - 总运营费用为3158亿美元，包括研发费用2373亿美元、销售及管理费用698亿美元和销售成本86亿美元 [33] - 第三季度净亏损为2451亿美元，每股亏损350美元 [34] - 公司现金及等价物和可交易证券约为10亿美元 [35] 各条业务线数据和关键指标变化 - Crysvita在拉丁美洲的五个国家获得批准，包括阿根廷、巴西、智利、哥伦比亚和墨西哥 [22] - Crysvita在2022年前九个月的收入同比增长34%，公司重申2022年Crysvita收入指导为25亿至26亿美元 [23] - Dojolvi在美国的启动表单和接受报销治疗的患者数量继续超出预期，截至第三季度，已完成约400份启动表单，超过340名患者接受报销治疗 [24] - Evkeeza在欧洲的上市正在进行中，预计将在欧洲、拉丁美洲、加拿大和日本推出 [27] 各个市场数据和关键指标变化 - 拉丁美洲市场表现出积极的商业和监管势头，收入增长显著 [8] - 欧洲市场对Evkeeza的推出表现出高度热情，预计将改变治疗模式 [8] - 北美市场Crysvita的表现强劲，启动表单和接受报销治疗的患者数量持续增加 [17] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司通过收购GTX-102项目获得完全控制权，并继续推进GSDIa和成骨不全症的临床试验 [9][10] - 公司正在建设基因治疗制造设施，预计明年开始运营 [11] - 公司与Kyowa Kirin合作，延长Crysvita在美国的商业化合作至2024年4月 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司管理层对2022年的执行情况表示满意，尽管面临宏观经济挑战，但在商业和研发方面取得了实质性进展 [7] - 公司预计GSDIa的III期研究将在年底前完成入组，成骨不全症的II期研究将在2023年中期完成入组 [10] - 公司对Evkeeza的推出充满信心，预计将在多个国家提交报销档案并开始定价讨论 [8] 其他重要信息 - 公司在第三季度通过出售部分Crysvita特许权筹集了5亿美元，并实施了额外的成本控制措施 [12] - 公司计划在2023年限制员工人数和运营费用，同时保持对关键价值驱动因素的关注 [36] 问答环节所有的提问和回答 问题: Angelman综合征的GTX-102项目进展 - 公司预计将在2023年上半年开始扩大队列的入组，并计划在收集到足够数据后提供更新 [52] - 两名在加拿大接受治疗的患者表现良好，未报告严重药物相关安全事件 [58] 问题: GTX-102的剂量和安全性 - 公司对GTX-102的剂量递增队列进展表示满意，预计将在2023年上半年完成入组并开始扩大队列 [62] - 公司正在与美国FDA讨论以协调美国和国外的研究协议 [65] 问题: DTX-401的欧洲审查过程 - 公司已承诺进行48周的盲法数据收集，无法使用6个月的数据加速审批 [68] 问题: UX143的成骨不全症研究 - 公司预计将在2023年中期完成剂量发现阶段的入组，并分享II期数据 [51] - 公司对UX143的潜力表示强烈信心，预计将显著减少骨折率 [76] 问题: Crysvita的商业化合作 - 公司与Kyowa Kirin的合作延长至2024年4月，以确保Crysvita在美国的持续增长 [80] 问题: Dojolvi的收入指导 - 公司重申Dojolvi的2022年收入指导为5500万至6500万美元 [26] 问题: 成本控制和现金状况 - 公司计划在2023年限制员工人数和运营费用，同时保持对关键价值驱动因素的关注 [98] - 公司现金状况良好，拥有约10亿美元的现金及等价物和可交易证券 [99] 问题: Angelman综合征的多域响应指数 - 公司正在考虑使用多域响应指数来评估Angelman综合征的疗效 [100] 问题: Wilson病的UX701研究 - 公司预计将在2023年底或2024年初分享UX701的安全性和初步临床活动数据 [48] 问题: 血友病A的DTX201项目 - 公司正在寻找具有罕见血液疾病临床专业知识的合作伙伴来开发DTX201 [49] 问题: Crysvita的市场渗透率 - Crysvita在儿科患者中的市场渗透率约为40%，在成人患者中约为15% [119] 问题: Wilson病的UX701研究设计 - 公司修改了UX701的研究设计，移除了安慰剂组，以便更快地评估剂量 [92] 问题: Angelman综合征的CGI评分 - 公司计划在III期研究中仅纳入缺失型患者，以减少异质性 [130]