业绩总结 - Crysvita在Ultragenyx地区的收入为6400万美元，预计2022年产品收入在2.5亿到2.6亿美元之间[28] - Dojolvi的全球收入为1350万美元，预计2022年产品收入在5500万到6500万美元之间[29] - 截至2022年6月30日，现金余额约为7.06亿美元，7月通过部分特许权销售筹集了5亿美元[30] - 2022年公司现有商业组合的收入超过3亿美元[119] 临床进展 - 2022年，Ultragenyx有7个临床项目，其中5个处于关键研究阶段[10] - 2022年临床里程碑包括GTX-102（Angelman综合症）和UX053（GSDIII）在2022年上半年更新数据[31] - Evkeeza（evinacumab）在HoFH的临床试验中，LDL-C相较安慰剂降低了49%，在LDLR活性低于2%的患者中降低了72%[39] - UX143（setrusumab）在成人OI的Phase 2b研究中，观察到骨密度在多个测量中增加[72] - DTX401的Phase 3研究正在进行中，计划招募50名患者，随机分配1:1接受DTX401（1.0 x 10^13 GC/kg）或安慰剂[101] - DTX301的Phase 3研究设计为50名患者，随机分配1:1接受DTX301（1.7 x 10^13 GC/kg）或标准治疗/安慰剂[107] 市场展望 - 预计Crysvita和Dojolvi的持续增长将推动公司整体收入增长[7] - 2022年，Ultragenyx的产品收入指导显示出强劲的市场需求和增长潜力[27] - Evkeeza在Ultragenyx关键目标市场的预估患者数量为3000到5000人，欧盟约为1600人[41] - GTX-102针对Angelman综合症的全球患病率约为60,000人[44] - Sanfilippo综合症类型A的全球患病率约为3,000至5,000人[78] - Wilson病的全球患病率超过50,000人[109] - GSDIII的全球患病率为10,000人，当前处于1/2期临床试验的单次递增剂量部分[115] 新产品与技术研发 - 公司在基因治疗领域的AAV平台具备高质量的商业规模制造能力[13] - UX701的临床试验阶段1正在招募和给药，主要评估安全性和铜代谢变化[109] - UX143的Phase 2/3 Orbit研究已于2022年4月启动，预计在2022年下半年进入Phase 3阶段[73] - ABO-102在临床试验中表现良好，药物相关的不良事件主要为1级或2级（大多数为轻度），并在2个月内全部解决[91] 其他信息 - Ultragenyx对UX111承担全部责任，Abeona将根据净销售和商业里程碑获得最高10%的分成[79] - 所有患者在最后一次访问时，日常玉米淀粉摄入量平均减少73.8%（p<0.0001）[98] - Hem A项目的前期数据表明，六名患者中有五名在第三剂量组中达到了临床意义的FVIII水平[123] - FVIII水平在BDD血浆中的持续时间超过23个月，且未报告自发性出血[123] - UX701的专利权包括AAV9载体，预计在2024-2026年间获得中到高的单数字特许权使用费[130] - EVKEEZA的专利权预计到2036年到期，且与其他药物联合使用的专利申请正在进行中[153]