业绩总结 - 2022年Crysvita在Ultragenyx地区的产品收入指导为5460万美元[35] - 2022年Dojolvi全球产品收入指导为1240万美元[36] - 截至2022年3月31日，现金余额约为8.14亿美元[37] - 2022年Crysvita的预计收入为2.5亿至2.6亿美元[36] - 2022年Dojolvi的预计收入为5500万至6500万美元[36] 临床研究与数据发布 - 2022年将进行4项晚期临床研究和基因治疗制造工厂的建设[37] - 预计2022年将有2个项目的数据发布，并在5个关键研究中执行[38] - 预计2022年将进行UX111（MPS IIIA）和DTX401（GSDIa）的关键研究[38] - 预计2022年将进行UX701（Wilson病）和DTX301（OTC缺乏症）的关键研究[38] - 预计2022年将进行UX143（骨生成不全症）的2/3期研究更新[38] 治疗效果与市场反馈 - Cohort 3的CSF HS水平在治疗后显著降低，统计学上具有显著性[52] - Cohort 3的CSF GM2和GM3水平在治疗后也显著降低，统计学上具有显著性[52] - Cohort 3的血浆HS和尿液GAGs水平显著降低，统计学上具有显著性[52] - 在Cohort 3中，10名患者在治疗后24个月内，皮质灰质、总脑和杏仁体体积稳定或增加[51] - Evkeeza在所有患者中，LDL-C相较于安慰剂降低了49%[62] - 在LDLR活性低于2%的患者中，LDL-C相较于安慰剂降低了72%[62] - Evkeeza在研究参与者中，甘油三酯降低了50%[62] - GTX-102针对Angelman综合症的临床试验显示出积极的初步疗效数据[66] - Evkeeza的市场研究显示，10位顶级意见领袖对其疗效表现出强烈兴趣[64] 未来研究与市场预估 - UX143（setrusumab）在成人骨生成不全（OI）患者的Phase 2b研究中，90名患者的骨矿密度在多个测量中观察到增加，且与剂量相关[78] - DTX401在糖原储存病Ia（GSDIa）患者的Phase 3研究中，预计将有50名患者参与，随机分为1:1的DTX401与安慰剂组，研究持续48周[89] - DTX301在OTC缺乏症患者的Phase 3研究中，计划招募50名患者，随机分为1:1的DTX301与标准治疗/安慰剂组，研究持续64周[95] - UX701在威尔逊病患者的研究中，全球患病率超过50,000，正在进行无缝的Phase 1/2/3研究[97] - DTX301的Phase 3研究的共同主要终点包括24小时血浆氨水平的变化和达到反应的患者百分比[95] 其他重要信息 - Ultragenyx在美国的利润分享将于2023年结束，之后将转为中到高20%的特许权使用费[122] - Ultragenyx在美国的市场预估为12,000人[122] - CRYSVITA®在美国的销售将维持50/50的利润分享，五年后转为分层收入分享[123] - MEPSEVII®在美国的孤儿药专利保护至2024年[133] - EVKEEZA®在欧洲的市场独占权将持续至2036年[145]