财务数据和关键指标变化 - 公司2022年第一季度总收入为7990万美元，其中Crysvita收入为5460万美元，Dojolvi收入为1240万美元，Mepsevii收入为490万美元 [22] - Crysvita收入同比增长29%，预计2022年全年收入将在25亿至26亿美元之间，同比增长30% [16] - 公司第一季度运营费用为2166亿美元，其中研发费用为1432亿美元，销售及管理费用为673亿美元，销售成本为61亿美元 [24] - 公司第一季度净亏损为1523亿美元，每股亏损219美元 [26] - 公司第一季度现金及等价物和可交易证券总额为814亿美元 [27] 各条业务线数据和关键指标变化 - Crysvita在北美市场表现强劲，第一季度约有80名新患者开始治疗，拉丁美洲市场需求加速增长，特别是在巴西 [14][15] - Dojolvi在美国市场的新患者数量保持稳定增长，欧洲市场通过主要患者和早期访问计划继续使用 [18][19] - Mepsevii收入为490万美元，预计未来将略有增长 [22] - 公司与Regeneron的战略合作已开始在欧洲提交报销档案，预计Evkeeza将在2023年及以后产生收入 [12] 各个市场数据和关键指标变化 - 北美市场Crysvita收入为4520万美元，其他地区净销售额为940万美元，欧洲市场Crysvita的版税收入为480万美元 [22] - 拉丁美洲市场Crysvita需求加速增长，特别是在巴西，公司正在与当局进行最终阶段的全面报销谈判 [15] - 欧洲市场Dojolvi的命名患者销售增长，特别是在法国和意大利 [19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司正在推进3个基因治疗项目的注册研究，包括针对糖原贮积病1a型、威尔逊病和鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症的基因治疗项目 [8] - 公司与Regeneron的战略合作将利用其在全球罕见病上市方面的专业知识，推动Evkeeza的市场推广 [11] - 公司计划在2023年投入运营的基因治疗制造工厂将支持未来的临床和商业需求 [27] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Crysvita的长期增长前景持乐观态度，预计2022年收入将在25亿至26亿美元之间 [16] - 公司预计研发费用将在2022年有所增加，以支持3个关键基因治疗临床研究 [25] - 公司预计销售及管理费用将略有增加，以支持现有商业产品的扩展和新产品的上市 [25] 其他重要信息 - 公司发布了2021年首份ESG报告，展示了公司在过去12年中的发展历程 [42] - 公司计划在2022年中期提供GTX-102的更多更新，包括来自加拿大和英国研究的安全性和有效性数据 [38] 问答环节所有的提问和回答 问题: Angelman项目的化学差异 - 公司CEO Emil Kakkis表示，公司对GTX-102的化学结构有信心，尽管与Roche的分子有差异，但公司认为其分子具有更高的效力和更低的剂量 [45] 问题: Crysvita的增长驱动因素 - 公司预计Crysvita在北美和拉丁美洲的稳定增长将继续，特别是在巴西的全面报销谈判完成后 [57][58] 问题: OTC项目的进展 - 公司表示OTC项目的启动活动已进入最后阶段，预计将在2022年中期开始患者入组 [62] 问题: Angelman项目的安全性 - 公司表示，GTX-102的安全性数据令人鼓舞，特别是在新治疗方案下没有出现下肢无力的情况 [101] 问题: 长期收入指导目标 - 公司预计Crysvita、Dojolvi和Evkeeza的收入将持续增长，未来几年将实现盈利 [121][123] 问题: 基因治疗项目的随机化设计 - 公司解释了为什么在401和301项目中采用1:1随机化，而在Wilson病项目中采用2:1随机化 [138][140] 问题: Angelman项目的CGI-AS评分 - 公司希望在进入三期临床试验前，看到CGI-AS评分至少提高2分，并在多个领域看到显著改善 [143][145]