业绩总结 - 2021年第三季度总收入为8160万美元，其中Crysvita在Ultragenyx地区的收入为5030万美元[21] - Dojolvi收入为1070万美元[21] - Crysvita在Ultragenyx地区的2021年收入指导为1.8亿至1.9亿美元[21] - 截至2021年第三季度，现金余额约为9.414亿美元[21] 临床研究与产品开发 - Ultragenyx计划在2021年底前启动Setrusumab的2/3期研究，针对骨生成不全症（OI）患者[28] - Setrusumab在成人OI的2b期研究中显示出骨密度的显著提高，且在多个解剖部位观察到剂量依赖性改善[27] - GTX-102针对Angelman综合症的1/2期研究中，五名患者在多个领域显示出显著改善[32] - DTX401和DTX301的3期研究计划已启动，分别针对GSDIa和OTC[22] - Ultragenyx的临床管线涵盖多个治疗领域，预计未来五年内将有三个治疗领域的产品收入接近10亿美元[11] - 2021年，Ultragenyx计划启动四项关键临床研究，包括三项基因治疗研究[6] - DTX401的计划在2021年底启动，预计将进行50名患者的随机对照试验，1:1分配至DTX401和安慰剂组[48] - DTX401的主要终点是减少口服葡萄糖替代疗法（玉米淀粉）的使用，同时保持或改善血糖控制[48] - DTX301的临床试验显示，9名患者中有6名对治疗有反应，3名完全反应者已停止替代药物和蛋白质限制饮食[52] - DTX301的监管状态已与FDA和EMA进行EOP2和科学咨询会议，预计在2021年底启动[54] - DTX401的全球患病率约为6000例，主要症状包括严重的低血糖和显著的发病率和死亡率[43] - DTX301的全球患病率约为10,000例，80%为晚发型患者[51] - DTX401在52周时的玉米淀粉治疗平均减少66%（p<0.0001），最后一次访问时减少79%（p<0.0001）[46] - DTX301的Phase 3研究设计为64周，主要终点为24小时血浆氨水平的变化[54] - DTX401的最大剂量为14.0 mg，维护剂量频率为每3个月一次[37] 知识产权与市场策略 - Crysvita CoM专利预计到2035年到期[80] - Mepsevii CoM专利预计到2035年到期[83] - DOJOLVI NCE专利预计到2025年到期[88] - LC-FAOD孤儿药专利预计到2027年到期[88] - MPS7孤儿药专利在美国的独占期至2024年[82] - MPS7孤儿药及D&M独占期预计到2035年[85] - Ultrapure Dojolvi的孤儿药及D&M独占期预计到2034年[91] - Crysvita的Q2W给药专利预计到2035年到期[80] - Mepsevii在美国的生物制剂独占期至2029年[83] - Ultrapure Dojolvi的预计美国PTE奖励包括在内[92]