业绩总结 - 2021年第二季度总收入为8700万美元，其中Crysvita在Ultragenyx地区的收入为4470万美元，Dojolvi收入为1000万美元[21] - 2021年Crysvita的收入指导范围为1.8亿至1.9亿美元[21] - 截至2021年第二季度，现金余额约为9.738亿美元[21] 临床研究与产品开发 - Ultragenyx计划在2021年下半年启动四项关键临床研究，包括DTX401和DTX301的三期研究[22] - Setrusumab针对骨生成不全（OI）的二期临床研究显示，骨矿密度在多个测量中均有增加，且与剂量相关[27] - GTX-102针对Angelman综合症的临床试验中，五名患者在多个领域均显示出显著改善[32] - DTX401在52周内的平均玉米淀粉治疗减少了66%（p<0.0001），最后一次访问时减少了79%（p<0.0001）[46] - DTX301的临床试验中，9名患者中有6名对治疗有反应，3名完全反应者已停止替代药物和蛋白质限制饮食[52] - DTX201的临床试验中，五名患者在第三剂量组中显示出临床意义的FVIII水平，持续超过23个月[60] 患病率与市场潜力 - GTX-102的全球患病率约为6万人，Ultragenyx计划在2021年底前获得早期临床数据[30][37] - DTX401的全球患病率为6,000例，70-80%的患者面临严重的长期并发症[43] - DTX301的全球患病率约为10,000例，80%的患者为晚发型[51] - UX701的全球患病率超过50,000例，计划在2021年下半年启动无缝单协议的1/2/3期临床试验[56] - 预计到2034年，Ultrapure Dojolvi将达到市场潜力[92] - 预计在2034年，Orphan & D&M的独占性将得到确认[91] 监管状态与未来展望 - DTX401的监管状态已与FDA和EMA进行EOP2和科学咨询会议[48] - DTX301的监管状态已与FDA和EMA进行EOP2和科学咨询会议[54] - 2021年，Ultragenyx的运营支出预计将适度增长，以支持临床管道和商业发布的推进[21]