财务数据和关键指标变化 - 公司2021年第二季度总收入为8700万美元，其中Crysvita收入为4470万美元，Dojolvi收入为1000万美元，Mepsevii收入为540万美元 [41] - 公司第二季度运营费用为1698亿美元，其中研发费用为1132亿美元，SG&A费用为534亿美元，销售成本为310万美元 [45] - 公司第二季度净亏损为1224亿美元，每股亏损181美元，而2020年同期净利润为2530万美元 [47] - 公司第二季度末现金及等价物和可交易证券总额为974亿美元 [49] 各条业务线数据和关键指标变化 - Crysvita在北美地区第二季度收入环比增长15%，拉丁美洲收入环比下降，但主要由于订单模式不均衡，而非需求下降 [30][31] - Dojolvi在美国市场已有约220名患者获得商业报销治疗，覆盖了约270份启动表格，来自130多名处方医生 [36] - Mepsevii收入预计将随时间逐步增加 [44] 各个市场数据和关键指标变化 - 北美市场Crysvita的成人患者比例从最初的40%增长到目前的50%，主要得益于社区诊所的拓展 [32] - 拉丁美洲市场Crysvita需求持续增长，哥伦比亚已批准Crysvita用于成人和儿童患者，巴西正在谈判全面报销 [34][35] - 美国市场Dojolvi的报销时间比Crysvita同期更快，显示出支付方的广泛支持 [37] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划在2021年下半年启动四项关键临床试验，包括DTX401、DTX301、UX701和UX143的研究 [11][12] - 公司正在推进首个mRNA疗法UX053的1/2期研究，预计年底前开始招募患者 [23] - 公司正在与GeneTx合作推进GTX102治疗Angelman综合征的研究，预计年底前在加拿大和英国开始治疗患者 [13][14] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对Crysvita和Dojolvi的市场表现表示满意，认为这两款产品在各自领域都代表了治疗范式的转变 [26][27] - 公司预计2021年研发费用将增加，主要由于支持多项基因治疗研究和mRNA项目的推进 [46] - 公司对未来12个月的临床数据读出和未来几年的关键研究数据充满信心 [64] 其他重要信息 - 公司与Daiichi Sankyo的战略制造合作伙伴关系带来了2200万美元的技术转让收入，预计未来收入将显著减少 [44] - 公司预计2021年Crysvita在Ultragenyx区域的收入将在18亿至19亿美元之间 [31] 问答环节所有的提问和回答 问题: FDA对Angelman综合征研究中重新治疗患者的要求 - FDA要求公司先治疗未接受过治疗的患者，以确保安全性，之后再讨论重新治疗之前接受过治疗的患者 [73][74] - FDA的保守态度主要源于对患者可能对高剂量更敏感的担忧，而非新数据的出现 [115][116] 问题: Crysvita在巴西的报销进展 - 巴西的报销审批已进入最后阶段，预计将在新年完成，目前通过临时禁令支持患者治疗 [109][112] - 巴西市场的需求强劲，预计正式报销批准后将显著推动销售增长 [111] 问题: UX053 mRNA疗法的潜在挑战 - 公司对UX053的设计进行了优化，确保其不会引发显著的先天免疫反应，并使用了新型脂质纳米颗粒以提高表达效率 [95][96] - 公司认为mRNA疗法的挑战不仅在于RNA本身，还涉及脂质纳米颗粒的设计和代谢 [97] 问题: Wilson病基因疗法UX701的患者招募策略 - 公司将招募已确诊的患者进行研究，而非新诊断患者，以加快研究进度 [122] - 公司预计2022年底前将公布UX701的初步数据 [124] 问题: Angelman综合征研究中CGI评估的客观性 - 公司通过多种独立评估方法（如Bailey测试和EEG测量）来支持CGI评估的客观性 [81][82] - 公司计划通过培训确保各研究中心评估的一致性 [136][137] 问题: Crysvita在欧洲的自注射标签更新 - 欧洲已批准Crysvita的自注射标签，美国目前允许临时自注射，未来可能考虑正式批准 [106][107] 问题: Duchenne肌营养不良症项目的进展 - 公司计划在2021年晚些时候公布Duchenne项目的大规模生产系统数据，但不会在今年提交IND申请 [84]