业绩总结 - 2021年第一季度总收入为9940万美元，其中Crysvita在Ultragenyx地区的收入为4210万美元，Dojolvi收入为700万美元[21] - 2021年Crysvita的收入指导范围为1.8亿至1.9亿美元[21] - 截至2021年第一季度，现金、现金等价物和可交易债务证券的余额约为10亿美元[21] 临床研究与新产品 - 计划在2021年启动四项关键临床研究，包括GSDIa和OTC的三期研究[22] - Setrusumab针对骨生成不全症的二期临床研究已完成，显示出骨密度的增加[27] - GTX-102针对Angelman综合症的临床研究中，五名患者在多个领域显示出显著改善[33] - GTX-102的全球患病率约为6万人，Ultragenyx计划在完成1/2期研究后收购合作伙伴GeneTx[31] - DTX401和DTX301的临床研究分别针对GSDIa和OTC，计划在2021年下半年启动三期研究[22] - DTX401在52周内，所有患者的玉米淀粉治疗减少了77%[47] - DTX401的临床试验计划招募50名患者，随机分配1:1接受DTX401（1.0 x 10^13 GC/kg）或安慰剂，试验持续48周[49] - DTX301的临床试验计划招募50名患者，随机分配1:1接受DTX301（1.7 x 10^13 GC/kg）或安慰剂，试验持续64周[55] - DTX301的治疗中，6名患者中有3名完全响应，停止了替代药物和蛋白质限制饮食[53] - UX701针对威尔逊病的IND已获批准，计划在2021年上半年启动无缝单协议的1/2/3期临床试验[57] - DTX201的临床试验显示，六名患者中五名的FVIII水平达到了临床意义，持续时间超过18个月[61] 市场展望与战略 - Setrusumab的全球患病率约为6万人，Ultragenyx在欧盟以外地区拥有开发和商业权利[25] - 2021年，Ultragenyx计划在儿童骨生成不全症患者中启动二期/三期研究，预计在2021年晚些时候开始[28] - DTX401的主要终点是减少口服葡萄糖替代治疗（玉米淀粉），同时通过CGM维持血糖控制[49] - DTX301的主要终点包括24小时血浆氨水平的变化和患者响应的百分比[55] - Ultrapure Dojolvi预计将在2034年获得批准[93] - Ultrapure Dojolvi的美国PTE奖励预计为34百万[94]