业绩总结 - 2021年Crysvita的收入指导为1.8亿至1.9亿美元[14] - 截至2020年第四季度，公司的现金余额约为12亿美元[14] - Crysvita在Ultragenyx地区的2020年收入为1.37亿至1.39亿美元[14] - 预计未来五年内，三个治疗领域的产品收入将接近10亿美元[11] 临床试验与研发 - Setrusumab针对骨生成不全症的临床试验计划在2021年晚些时候启动[22] - GTX-102针对安吉曼综合症的临床试验显示出积极的中期数据[25] - 2021年将启动四项关键临床研究，包括DTX401和DTX301的三期研究[16] - DTX401的临床试验计划招募50名患者，预计在2021年上半年招募首名患者[45] - DTX301的治疗中，9名患者中有6名对治疗有反应[49] - DTX301的主要终点是氨水平，计划的研究持续48周[51] - DTX401的患者在52周时，玉米淀粉治疗减少了69%[44] 患者数据与市场潜力 - 预计Setrusumab在全球的患病率约为6万人[18] - DTX301的全球患病率约为10,000，80%为晚发型[48] - DTX401针对糖原贮积病Ia型的基因治疗预计有约6000名患者[13] - DTX301针对尿素循环障碍的基因治疗预计有约1万名患者[13] 安全性与不良事件 - GTX-102在初始5名患者中观察到1级或2级严重不良事件(SAE)[33] - 在研究的4个剂量中，36 mg剂量的SAE发生在4名患者中[33] - 临床改善在最后一次给药后持续了最多5个月，且没有新的安全事件报告[34] 知识产权与专利保护 - CRYSVITA®在美国的XLH孤儿药专利保护将持续到2025年[69] - CRYSVITA®在美国的TIO孤儿药专利保护将持续到2027年[69] - CRYSVITA®的生物制剂专利保护将持续到2030年[69] - MEPSEVII®在美国的MPS7孤儿药专利保护将持续到2024年[73] - DOJOLVI®在美国的新化合物专利保护将持续到2025年[79] - Ultrapure Dojolvi的专利保护预计将持续到2034年[82]