业绩总结 - 截至2020年第三季度，公司现金及投资总额为7.66亿美元[13] - 2020年截至第三季度的总收入为1.795亿美元，同比增长163%[12] - Crysvita在北美的收入为9,851万美元，同比增长91%[12] - Dojolvi的收入为660万美元，同比增长225%[12] - Mepsevii的收入为1,170万美元，同比增长41%[12] - 预计Crysvita在2020年的收入指导为1.3亿至1.4亿美元[12] - 预计到2025年，公司收入将接近10亿美元，增长潜力巨大[11] 用户数据 - 目前可治疗的患者群体从约25,000人增加到150,000人以上[8] - DTX301的3个队列中，所有患者的尿素生成率在治疗后均有改善，队列1的患者尿素生成率提高了53%（从67%提升至102%）[43] - DTX301的患者在长期随访中，尿素生成率在2年和1.5年内均超过100%[41] - DTX401的队列3患者在12周内的玉米淀粉需求显著减少，平均减少幅度为57%[53] - DTX401的所有9名患者在低血糖反应时间和玉米淀粉需求方面均显示出改善[54] 新产品和新技术研发 - 目前公司有超过15个临床前项目在进行中[14] - DTX301的安全性良好，所有不良事件均为1级或2级，且未报告严重不良事件[44] - DTX301的3个队列中，队列3的患者在治疗后氨水平减少90%（从184降至19）[43] - DTX401的下一步计划是收集确认队列3的长期数据，并计划进行3期研究[56] - 公司计划在2020年底前提交Wilson病的IND申请[58] 市场扩张和并购 - 公司预计到2025年实现10倍收入增长，目标接近10亿美元的收入，并计划推出7个以上的批准产品[69] - Ultragenyx在美国的收入在从利润分享转为特许权使用费后保持稳定，KKC的特许权使用费为中高20%[83] 负面信息 - GTX-102在5名初始患者中观察到1级或2级严重不良事件(SAE)，其中3名患者出现显著的下肢无力，2名患者无法行走[36] - 患者7的ALT水平在研究第4周上升了167%，患者8上升了23%[77] - 患者9的ALT水平在研究第4周上升了60%[78] 其他新策略和有价值的信息 - Crysvita®在美国的孤儿药专属性限期为2025年，TIO的孤儿药专属性限期为2027年[87] - Mepsevii®在美国的孤儿药专属性限期为2024年[90] - Dojolvi™在美国的孤儿药专属性限期为2034年[96] - KKC在2022年之前提供35%的净销售额，之后为30%[85]