财务数据和关键指标变化 - 2020年12月31日结束的第二财季，公司报告收入510万美元，与2019年12月31日同期的330万美元相比有所增长，与2020年9月30日上一季度持平，本季度收入持平主要受COVID - 19激增影响 [29] - 12月季度毛利润为430万美元，毛利率84%，较2019年9月季度的240万美元毛利润和74%毛利率增加190万美元，毛利率增加主要因保质期延长、运输成本降低和内部设施产量增加 [29] - 12月季度总运营费用为1040万美元，与2019年同期相比减少300万美元，运营费用减少主要因股份支付薪酬减少，部分被研发成本增加抵消 [29] - 截至2020年12月31日，资产负债表上现金约为5980万美元 [30] 各条业务线数据和关键指标变化 烧伤业务 - 烧伤业务收入与上一季度（2020年9月20日结束）持平，本季度开设8个新医院账户，使可使用RECELL系统的烧伤中心总数达到93个 [12] - 本季度进行485次RECELL手术，与第一财季的496次基本持平 [13] 白癜风业务 - 第二财季，公司在评估RECELL系统治疗稳定白癜风的关键研究中又招募9名患者，之后又招募1名，使总数达到211名 [20] - 目前关键研究有7个站点正在招募患者，预计2021年底完成该试验招募，假设FDA审查时间正常，预计最早2023年下半年可在美国市场商业化该适应症 [20] 软组织损伤业务 - 软组织试验中，公司已在10个中心做好接收患者准备，1月招募5名患者创纪录，但预计短期内招募情况仍不稳定，计划2022年完成软组织损伤试验招募，目标是2024年获得批准 [21][22] 各个市场数据和关键指标变化 烧伤市场 - 美国烧伤市场规模约为2.6亿美元，公司认为RECELL正迅速成为烧伤治疗的标准护理方案 [10] 白癜风市场 - 全球约有1亿白癜风患者，其中美国约450万，美国约130万患者患有稳定白癜风，美国稳定白癜风市场目前约有50亿美元机会，且目前尚无FDA批准的产品可用于这些患者的色素沉着恢复 [18][19] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 寻求过渡性直通支付申请（TPT），若获得C代码，团队将启动试点推出以接触商业付款人，预计2021年底开始初始门诊销售，2022年扩大市场推广 [24] - 与商业伙伴COSMOTEC继续寻求RECELL系统在日本的批准，同时优先考虑美国市场，并重新评估重新进入美国以外市场的计划 [25] - 推进三项关键临床试验，目标是2023年使白癜风产品获批上市，2024年使软组织或创伤适应症获批上市，同时推进细胞和基因治疗工作 [26] - 继续推动医生参与和教育，2021年在ABA有15篇摘要被接受，2020年有7篇文章在同行评审期刊发表，2021年已有7篇正在审核中 [26] - 商业团队将继续推动RECELL系统在烧伤中心账户的渗透，增加现有账户的使用和渗透率 [27] 行业竞争 - 文档未提及行业竞争相关内容 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 尽管宏观环境具有挑战性，但公司对RECELL平台在多个适应症的广泛应用充满信心，销售团队建立烧伤中心账户基础的能力令人鼓舞，为未来手术增长奠定基础 [28] - 白癜风试验的招募节奏令人鼓舞，公司期待为服务不足的患者群体提供强大且可扩展的治疗方案 [28] 其他重要信息 - 公司是一家商业阶段的再生医学公司，拥有专有技术平台，其RECELL系统可利用人体自身愈合能力在护理点提供皮肤修复，该系统于2018年底获得FDA批准，2019年初开始在医院住院环境中商业化 [8][9] - 公司目前有三项关键或注册临床试验正在美国进行，旨在利用PMA批准进行标签扩展，除烧伤外，还涉及RECELL技术在因受伤或事故失去表皮以及因皮肤缺陷或异常导致表皮受损患者中的应用 [10] - 公司与科罗拉多大学盖茨再生医学中心合作，在基因修饰皮肤细胞递送系统的临床前概念验证方面取得进展，目标是开发治疗大疱性表皮松解症（EB）的疗法 [22] - 公司与休斯顿卫理公会研究所合作，开展涉及皮肤细胞衰老分子逆转的疗法开发项目，已启动该项目，双方科学团队正在合作开发基于RNA的端粒酶递送系统 [23] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：RECELL在稳定白癜风治疗中的先例数据以及黑色素细胞 - 角质形成细胞移植程序（MKTP）的疗效数据是否可作为美国关键试验数据潜力的有力先例 - 公司认为MKTP数据非常强，但美国只有少数中心开展且成本高，不具可扩展性，该程序与RECELL系统治疗白癜风原理相同，都是将黑色素细胞从色素沉着区域转移到稳定的色素脱失区域，证明该过程对色素沉着有效且持久，为试验提供信心 [34][35] 问题2：美国关键试验中研究的三种不同扩增比例的试验设计是否意味着有三次成功机会 - 是的，相对于与FDA商定的疗效终点，这种看法正确，公司在1:20比例上有海外经验，但为确保达到主要终点，设置了中期分析，可能会因其他组显示出强疗效而放弃一组 [37] 问题3：可行性试验结果何时公布以及招募状态更新，2021年是否有关于中国或荷兰白癜风治疗经验的出版物 - 可行性试验已招募5名受试者，完成10名的一半，将在随访三个月和六个月后分析数据，大约三个月后开始分析，来自荷兰色素紊乱研究所的最新研究即将提交发表 [41] 问题4：关于TPT代码申请的最新沟通情况以及获得代码的时间框架 - 公司最初申请NTAP，后被CMS指示申请TPT，对最终获得代码有信心，认为延迟是因COVID - 19，无理由认为申请有问题，CMS按季度审查突破性疗法产品申请，希望4月1日能看到C代码 [44] 问题5：在门诊烧伤市场与付款人建立互动的过程中，是否有机会就白癜风适应症与付款人进行教育对话 - 两者主要是分开的，白癜风大部分在皮肤科办公室治疗，需采用不同报销策略，但如果皮肤科医生在门诊或门诊手术中心治疗，可利用该代码 [48] 问题6：20个烧伤账户的使用情况、容量以及其他73个账户在无COVID影响下的使用趋势 - 20个超级用户账户中有外科医生认为任何需要皮肤移植的烧伤，RECELL都有应用作用且优于标准护理；其他账户处于采用曲线中，通常从大面积深度烧伤开始使用，逐渐过渡到较小伤口，最终可单独使用RECELL [51] 问题7：对在2021年底完成白癜风试验招募的信心来源 - 医生和患者的热情以及该程序不在ICU、常由皮肤科医生和整形外科医生在医院外进行，不受COVID病床竞争影响，增强了完成招募的信心，公司还通过多种渠道积极招募患者 [55][56] 问题8：如何将账户从20个扩展到93个再到136个，2021年是否有可能实现 - 随着COVID影响减轻，能够进行销售和进入账户是最有影响力的因素，其次是教育、培训和同行交流，公司聘请了十几位关键意见领袖（KOL）进行个性化培训，还将推出虚拟现实模块 [60] 问题9：销售组织和整个公司的士气如何，COVID是否有影响 - 公司整体员工参与度高，在家工作时工作时间可能更长，通过视频会议和员工参与活动保持员工参与度；销售团队面临挑战和挫折，但感到感激和支持，公司调整了薪酬计划，创造了销售竞赛等机会，未出现令人担忧的人员流动 [63][65] 问题10：除日本外还考虑哪些国家市场以及时间框架 - 仅考虑烧伤业务时，进入欧洲、澳大利亚等市场ROI为负，公司希望随着管道扩展和新适应症出现，如白癜风和软组织创伤，再考虑重新进入欧洲、澳大利亚和亚洲其他地区市场，预计三年后开始重新启动 [69][71] 问题11：现有现金余额是否足以支持增长计划，是否考虑融资 - 日本市场获批后将有收入，公司年底现金约6000万美元，每季度消耗600 - 800万美元，烧伤业务收入将继续支持管道发展，融资将视机会而定 [73] 问题12：COVID对烧伤业务的影响按月份的趋势以及1月手术量情况和2月是否恢复 - 公司未提供每月收入指导和具体数字，1月销售疲软部分因12月账户囤货以达到返利水平，2月处于月初，数据不完整，但看到了库存消耗的延续，同时因COVID导致事故减少，入院人数下降，手术量也受到影响 [75][76] 问题13：美国疫苗接种情况对公司员工和医院的影响，以及一线医院员工接种疫苗后非COVID病例入院能力是否会提高 - 美国疫苗接种由各州决定，情况差异大，即使一线人员接种疫苗，仍有COVID患者占用烧伤床位，公司销售代表难以获得更多医院访问权限，难以预测何时会有明确趋势 [80]