公司概况 - 公司是多平台基因疗法公司，4个项目有令人信服的临床概念验证，有价值定价策略，内部AAV制造能力约10万平方英尺，领导团队有超20种药物获批和推出经验[4] 各疾病项目进展 - 丹诺病（RP - A501）：美国和欧洲估计患病率1.5 - 3万，当前心脏移植10年生存率50%且仅约20%患者可进行；成人和儿科队列总体耐受良好，有疾病稳定和改善信号，支持开展2期评估[11][59][61] - 丙酮酸激酶缺乏症（RP - L301）：美国、欧洲和其他地区保守估计患者总数3000 - 8000，输血依赖患者每年约250 - 500；前2例患者1年观察到持续安全和疗效，计划完成1期儿科队列给药等后续工作[70][78][80] - 范可尼贫血（RP - L102）：美国和欧洲估计患者约4000，每年新增约500；12例患者接受治疗，6例有初步植入证据，5例骨髓CFC MMC抗性增加，安全性良好，有望成一线治疗选择[84][93] - 白细胞粘附缺陷 - I（RP - L201）：严重患者每年可治疗25 - 50例，潜在扩展至中度患者可达100例；9例严重患者治疗成功，安全性良好，疗效显著，预计2022年2季度有 topline 数据读出[118][148][149] 未来规划 - 2022 - 2024年有多项计划，包括各项目数据读出、启动2期关键研究活动、获批和推出、标签扩展研究等[152]