公司概况 - 火箭制药是多平台基因疗法公司，4个项目有临床概念验证，有内部AAV制造能力和价值导向定价策略，领导团队有超20种药物获批和上市经验[5] 项目管线 - 管线含AAV和LV疗法，针对多种疾病，IMO项目将归还学术赞助方，资源重新分配[9][10] 丹农病项目（RP - A501） - 美国和欧洲患病人数估计为15000 - 30000人，现有心脏移植治疗10年生存率50%，仅约20%患者可接受[13] - 1期研究已治疗7 - 9名患者，不同剂量组采用不同免疫抑制方案[20][21] - 安全和疗效数据显示，可稳定或改善心脏生物标志物和功能状态，有望改变疾病自然史[25][30][45] 丙酮酸激酶缺乏症项目（RP - L301） - 可治疗患者约250 - 500人/年，美欧及其他地区总计约3000 - 8000人[52] - 1期首批2名成人患者1年后血红蛋白显著改善，无需输血，溶血标志物改善[57] 范可尼贫血项目（RP - L102） - 美欧患者约4000人，每年新增约500人，现有治疗有高风险[63] - 11名患者接受治疗，7/9有初步植入证据，6/8显示植入增加证据，骨髓MMC抗性为16 - 63%[74] 白细胞粘附缺陷 - I型项目（RP - L201） - 严重患者每年可治疗25 - 50人，潜在扩展至中度患者可达100人[88] - 1/2期研究完成，9名严重患者成功治疗，安全性良好，疗效显著[96] 未来规划 - 2022年2季度LAD - I公布顶线数据，3季度FA公布顶线数据，丹农病公布儿科队列数据，4季度丹农病启动2期关键研究，PKD公布1期初步数据并启动2期关键研究[102] - 2023 - 2024年LAD - I和FA获批并在美国和欧盟上市，开展多个项目标签扩展研究[102]