公司概况 - 多平台基因疗法公司，针对范可尼贫血、白细胞粘附缺陷 - I等罕见病，有近中期公司价值驱动因素和强大专业知识[13] - 领导团队经验丰富，涵盖药物研发、临床、财务等多领域[16] 产品管线 - 有RP - A501、RP - L102等多个在研产品，处于发现、临床前、临床等不同阶段，部分有快速通道、孤儿药等指定[19][20] 各疾病产品情况 - 范可尼贫血（FA）：RP - L102可纠正血细胞表型和稳定血细胞计数，优化“流程B”安全性好，部分患者有植入和疗效迹象[27][54] - 丹农病：RP - A501临床前研究有生存、心脏功能等改善，临床试验低剂量耐受性好，高剂量有剂量依赖性毒性，部分患者临床参数改善[58][92][158][160] - 白细胞粘附缺陷 - I（LAD - I）：RP - L201临床前小鼠模型有稳定植入和表型纠正，临床试验7例患者输注后安全性好、疗效明显[163][210] - 丙酮酸激酶缺乏症（PKD）：RP - L301临床前小鼠模型有多项疾病指标改善，首批2例患者血红蛋白正常化，安全性良好[213][249] - 婴儿恶性骨硬化症（IMO）：RP - L401临床前小鼠数据支持进入1期，临床试验因评估暂停[253][254][261] 知识产权与制造 - 拥有多个在许可专利家族和待决专利申请，支持当前管线工作[262] - 计划在新泽西州克兰伯里扩大研发和制造，5万平方英尺用于AAV cGMP制造[265] 里程碑 - 预计到2025年有5个基因疗法产品获批，2021年四季度各产品有数据更新和临床进展[267]