业绩总结 - Q1 2022产品收入净额为4300万美元，同比下降5.1%（从4530万美元下降）[10] - Q1 2022许可收入为20万美元，同比下降81.8%（从1100万美元下降）[10] - Q1 2022净亏损为1830万美元，同比下降16.6%（从1570万美元下降）[10] - Q1 2022调整后EBITDA为-910万美元，同比下降97.8%（从460万美元下降）[12] - Q1 2022的GAAP净亏损为1,830万美元，较Q1 2021的1,570万美元有所增加[56] - Q1 2022的调整后EBITDA为-910万美元，相较于Q1 2021的-460万美元有所恶化[56] 用户数据 - Q1 2022新患者注册为6768人，同比下降23.0%（从8799人下降）[29] - TYMLOS每位商业员工的净收入为374,000美元[22] - 预计2022年TYMLOS净收入为2.32亿美元，预计上半年占42%，下半年占58%[30] 研发与临床试验 - Angelman综合症的临床试验计划招募约225名患者，预计在2024年下半年公布顶线结果[45] - Prader-Willi综合症的临床试验计划招募约200名患者，预计在2024年下半年公布顶线结果[47] 市场潜力 - Angelman综合症在美国的患病人数为16,000至27,000人[45] - Prader-Willi综合症在美国的患病人数为22,000至33,000人[47] - Infantile Spasms每年新增病例为7,000至10,000例[50] - Angelman综合症的临床表现中，80-95%的患者出现癫痫，且对药物高度耐药[45] - Prader-Willi综合症的主要症状为无止境的饥饿感，且目前针对该症状的批准药物为零[47] - Infantile Spasms患者中，超过80%存在发育迟缓的风险[50] 财务状况 - Q1 2022结束时现金及现金等价物为7200万美元，较Q4 2021的11200万美元下降35.7%[20] - Q1 2022研发费用为2270万美元，同比下降27.7%（从3140万美元下降）[10] - Q1 2022销售、一般和行政费用为3000万美元，同比下降12.0%（从3410万美元下降）[10]