财务数据和关键指标变化 - 2022财年第一季度净产品收入4300万美元，较2021年第一季度下降5.2%，主要因2021年底分销商库存水平高致出货量减少及预期的支付方动态影响 [18] - 许可收入较2021年第一季度下降，是因去年在日本获得1000万美元监管里程碑款项的时间因素 [19] - 研发成本较2021年第一季度下降900万美元，降幅28%，主要因阿巴洛肽TD和SC项目成本降低及依拉司群净项目成本减少，部分被RAD011项目投资增长抵消 [19] - 销售、一般和行政费用较2021年第一季度下降400万美元，降幅12%，主要因专业支持成本和净员工人数减少 [20] - 净亏损1800万美元，较2021年第一季度增加300万美元，调整日本监管里程碑后实现700万美元改善 [20] - 非GAAP基础上，本季度调整后EBITDA为负900万美元，2021年第一季度为负500万美元，差异源于1000万美元日本监管里程碑的时间因素 [21] - 第一季度末资产负债表上现金及现金等价物为7200万美元，2022年第一季度净现金消耗约4000万美元，主要因净营运资金波动及非经常性支出 [21] 各条业务线数据和关键指标变化 TYMLOS业务 - 第一季度TYMLOS业务新患者注册近6800人，新增约4000名新患者，月平均活跃患者数近14800人，同比增长4%，第一季度净收入4300万美元 [26] - 公司有望实现全年净收入2.32亿美元目标，预计上半年约占42% [27] 阿巴洛肽业务 - 今年第一季度提交男性适应症补充新药申请（sNDA），FDA审核周期为10个月，预计2023年第一季度初推出男性适应症产品 [30] - 长效注射剂项目已确定候选药物和配方，将进入临床前测试阶段；与麻省总医院的SIK抑制剂项目合作延期，专注开发新型口服盐诱导激酶抑制剂治疗肌肉骨骼疾病 [31] 依拉司群业务 - 依拉司群是首个且目前唯一在ER阳性、HER2阴性乳腺癌的所有患者群体和ESR1突变群体中显示积极顶线结果的研究性口服SERD药物 [34] - 已成功建立商业供应链，计划本季度向FDA提交美国新药申请（NDA），随后提交欧洲申请 [37][39] - ELCTRA试验正在进行，评估依拉司群与阿贝西利联合治疗乳腺癌脑转移患者，计划今年第一季度迎来首位患者首次就诊 [39] RAD011业务 - 计划今年启动两项关键的RAD011项目，分别针对癫痫发作减少和增生减少的主要终点，成功后有望推进相关适应症研究 [41] - 安吉尔曼综合征的Scout 19项目计划今年晚些时候启动，是一项全球3期研究，旨在治疗18个月至55岁患者，预计招募约225名患者，目前正完善研究设计、完成监管提交和选定研究地点，有望下半年启动患者入组 [42] - 普拉德 - 威利综合征的Scout 15研究已在美国开放招募，首位患者已接受筛查，是一项2/3期无缝设计研究，旨在治疗增生，计划在全球约35个地点招募约200名8至65岁患者，目标是在2024年完成研究 [43][44] - 婴儿痉挛症的Scout 20研究正准备与监管机构讨论研究设计，拟开展2期概念验证研究，将RAD011作为新诊断患者的辅助治疗，计划招募约100名患者，预计2023年初启动患者入组 [46] 各个市场数据和关键指标变化 无 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司继续整合管理，关注人才保留和招聘，因生物技术行业人才市场竞争激烈 [10] - 核心产品TYMLOS聚焦美国市场现金流最大化，拓展美国以外市场，同时为美国男性市场推出做准备，男性市场患者数量预计比女性多10% - 25% [11][12] - 依拉司群方面，与合作伙伴Menarini紧密合作，随着赛诺菲和罗氏在SERD领域试验失败，市场机会可能扩大，公司内部对依拉司群的风险调整估值显示风险下降、盈利能力上升 [13][14][15] - RAD011项目将继续有序推进，公司认为该项目在科学、技术和患者需求方面具有吸引力 [15] - 公司宣布将依拉司群的所有资金返还给债权人和股东，以更战略地利用多年积累的净运营亏损（NOLs） [16] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 市场环境复杂，公司专注于可控因素，如最大化TYMLOS美国市场收入、积极拓展美国以外市场，关注依拉司群在美国和欧洲市场的定位，以及推进RAD011项目 [50][51] - 预计随着时间推移，资产负债表上的现金将增加，因第一季度的异常情况和预计的业务增长 [22] 其他重要信息 - 公司获得Dup15q综合征孤儿药指定，基于该综合征与安吉尔曼综合征和普拉德 - 威利综合征在染色体异常和症状方面的相似性，公司已有相关研究设计 [47][48] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：男性骨质疏松市场目标处方医生群体与女性市场的重叠程度，以及是否需要调整销售结构 - 预计目标处方医生群体有很大重叠，大部分业务来自内分泌科医生和风湿科医生，预计无需大幅改变销售结构 [54] 问题2：过去一年多的运营精简项目进展，以及是否还有提高运营效率的潜力 - 运营精简是一个持续的过程，不会出现基础设施成本或员工人数的大幅下降，但会继续优化某些功能，公司总员工人数将呈略微下降趋势 [57] 问题3：公司有7200万美元现金，计划今年实现EBITDA盈亏平衡，如何考虑为开发项目分配资金，是否有重大里程碑，成本节约措施是否足以支持产品在竞争市场中的扩张 - 公司对TYMLOS上半年销售目标有信心，历史上第三和第四季度是销售旺季，结合基础设施成本降低，下半年现金流状况将改善；依拉司群提交申请时可获得小额里程碑款项；公司与债权人保持良好沟通，资产负债表有调整空间；公司会谨慎管理资金，确保不超出承受能力，同时认为依拉司群资产价值上升，为公司提供信心 [61][62][65] 问题4：依拉司群的潜在市场机会和峰值销售预期，以及是否有重新谈判交易条款以获取更多收入或里程碑款项的可能性 - 交易条款不会重新谈判；依拉司群市场规模大，但市场机会受治疗范式、竞争对手、监管批准和标签等因素影响，公司会密切关注相关信息并进行分析 [67][68] 问题5：为实现TYMLOS销售指引，预计全年将获得多少患者份额 - 公司更关注TYMLOS平均活跃患者数量的同比增长，这表明患者对产品的需求在增加；实现全年2.32亿美元销售目标只需实现适度的5%同比增长，并非过度关注市场份额 [74] 问题6：依拉司群的特许权使用费安排，是否会将其货币化以及如何使用所得款项；TYMLOS新患者处方和处方量同比下降的影响因素 - 与Menarini的财务安排包括3.2亿美元的监管和销售里程碑款项，特许权使用费约为全球销售额的5%至高个位数；公司计划将所有资金返还给债权人和股东，但具体方式尚未确定；TYMLOS新患者注册下降主要是由于第一季度季节性因素，包括加速去库存和其他与毛利润到净利润相关的因素，但患者需求指标呈积极趋势 [77][78][80] 问题7：从与监管机构的讨论中，依拉司群的潜在批准路径是针对整体患者群体还是ESR1突变患者子集 - 公司不会对与监管机构的专有讨论发表评论，但与FDA的预NDA会议和与EMA的联合报告员及报告员会议都非常积极，讨论涉及伴随诊断，且美国和欧洲的讨论有共性也有差异 [85][86][87] 问题8：Epidiolex是否在安吉尔曼综合征或婴儿痉挛症中被非标签使用 - 公司推测有一小部分患者可能会以某种方式使用Epidiolex，但无法证实，从相关公司的商业报告来看，这部分患者占比很小 [89] 问题9：加拿大批准TYMLOS后是否会有里程碑款项 - 预计今年年底前获得批准，会有小额里程碑款项；非美国市场的获批将带来持续收入且无额外成本，预计2023年将有四个非美国市场推出产品，日本是最大的合成代谢市场，对全球收入贡献较大 [91][92]