财务数据和关键指标变化 - 2021年第三季度，TYMLOS净收入为5680万美元，较2020年第三季度的5040万美元增长13%，增长得益于单位销量和净价格的增加 [19] - 2021年第三季度总净收入较2020年第三季度下降2100万美元，降幅27%，原因是2020年第三季度收到与Menarini就Elacestrant资产许可协议的2740万美元前期许可付款 [19] - 非GAAP基础上，研发费用较上年减少400万美元，因3期试验结束，预计2022年与ATOM和相关试验的研发费用将大幅下降 [19] - 销售、一般和行政费用较去年同期增加200万美元，因实施新ERP系统Oracle导致专业费用一次性增加，部分被上季度重组的薪酬削减抵消 [20] - 2021年第三季度公司调整后EBITDA亏损1090万美元，而2020年第三季度为盈利930万美元，主要因2020年第三季度有2740万美元前期许可收入，部分被2021年TYMLOS净收入增加抵消 [20] - 年初至今，总净收入下降1090万美元，因许可收入减少1640万美元（2020年Menarini的2740万美元，2021年主要来自日本Ostabaro批准的1100万美元），但TYMLOS净收入增加550万美元 [21] - 非GAAP基础上，研发费用减少2900万美元，因2021年所有EMERALD成本由Menarini报销及第三季度提到的因素；销售、一般和行政成本下降720万美元，主要因2021年初重组带来的薪酬节省 [22] - 由于年初至今TYMLOS收入低于预期，将2021年全年TYMLOS收入预测调整为2.1亿 - 2.2亿美元，此前预测为2.4亿美元；预计公司全年EBITDA亏损500 - 1500万美元，此前预测为盈利1000万美元 [23] - 截至2021年9月30日，现金余额为1.1亿美元，比预期的1亿美元多1000万美元，是由于一笔预期付款在第三季度结束后不久才到账 [23] 各条业务线数据和关键指标变化 TYMLOS业务 - 第三季度，TYMLOS新患者发货量同比增长10%，2021年各季度总体呈同比增长态势，正在建立患者群体以促进未来收入增长 [33] - 前500名处方医生的新患者贡献从第二季度到第三季度保持在50%；前50名处方医生的新患者增长在第二季度到第三季度超过15%，且在骨科和脊柱领域的增长速度快于其他领域 [34] Elacestrant业务 - 与Menarini的协议中，公司有资格获得最高2000万美元的开发和监管里程碑付款、最高3亿美元的销售里程碑付款以及最高9%的分级净特许权使用费，特许权使用费和销售里程碑基于Elacestrant全球净销售额，包括单药治疗、联合治疗及其他潜在治疗应用 [24] abaloparatide业务 - 男性研究中，abaloparatide关键试验几周前公布积极结果；上周重新提交欧洲市场申请；TD关键数据预计在2021年第四季度按时公布 [6] 各个市场数据和关键指标变化 - 美国约有150 - 300万骨折绝经后骨质疏松症患者，但公司未明确其市场份额 [40] - 公司认为，从整体来看，合成代谢药物的市场份额相对较低 [41] - 公司估计，在医生推荐使用合成代谢疗法且未因恐针而被排除的患者中，约10% - 20%会因不想接受每日注射而拒绝治疗 [85] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 短期业务重点包括：推动TYMLOS商业增长，提高生产力并聚焦特定细分市场；为abaloparatide引入男性适应症做准备；继续推进透皮系统（TD）的准备工作，根据数据确定定价、报销和适用细分市场；扩大abaloparatide的全球市场覆盖范围；与Menarini合作，推进Elacestrant在美国和欧洲的监管途径和讨论；启动RAD011的普拉德 - 威利综合征试验，并分享该资产的生命周期机会 [9][10][11][12] - 公司注重打造以优秀团队为核心的企业文化，高质量执行计划，平衡短期进展与中期目标，合理管理资本，从投资组合角度管理风险和回报，并积极优化资本结构 [13][14][15][16][17] 行业竞争 - 与仿制药Teriparatide相比，其业务占比极小，虽近几个月有轻微增长，但未对公司业务产生实质性影响 [42] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司认为目前合成代谢药物整体市场份额较低，有较大增长空间，尤其在骨折患者细分市场 [41] - 对Elacestrant与Menarini的合作前景持乐观态度，强调该资产的知识产权和潜在财务收益 [95][96][97] - 期待第四季度剩余关键数据的公布，以及与Menarini分享Elacestrant数据，并推进RAD011资产的发展 [98] 其他重要信息 - Elacestrant目前有3项已授权专利，包括2026年8月到期（可延长至2030年8月）的物质组成专利、2034年10月到期的治疗方法专利和2038年1月到期的多晶型专利，还有其他待授权专利；作为新化学实体，在美国有5年、欧洲有10年、日本有8年的潜在监管排他期（均需监管批准） [25] - 10月，Elacestrant的EMERALD试验公布积极顶线结果，该试验达到两个主要终点，证明其在总体人群和ESR - 1突变亚组中优于标准治疗 [26] - 上个月，评估TYMLOS治疗男性骨质疏松症的ATOM试验公布积极顶线结果，达到主要终点和多个次要终点，计划在2022年第一季度提交补充新药申请（sNDA），审查周期为10个月 [28][29] - 9月，更新TYMLOS标签中的作用机制内容，随后的组织学数据显示其可刺激人体新骨形成；预计年底前收到FDA关于是否移除TYMLOS标签黑框警告的回复；可穿戴试验预计年底前公布顶线数据 [30] - 11月4日，向欧洲药品管理局（EMEA）提交abaloparatide的全面申请；加拿大合作伙伴Paladin Labs计划在2021年第四季度提交监管申请；正在与其他地区和国家的合作伙伴进行讨论和推进工作 [31][32] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：TYMLOS在女性骨质疏松症手术病例中，使用合成代谢药物的比例以及公司的市场份额是多少？与仿制药Teriparatide相比，价格和可及性动态如何，趋势和预期怎样？Elacestrant与其他SERDs相比，耐受性是否是其弱点？ - 公司不评论Elacestrant数据，公告未将安全性列为问题；美国约有150 - 300万骨折绝经后骨质疏松症患者，但未明确市场份额；整体合成代谢药物市场份额较低，公司专注于深度拓展，在骨折患者业务中有机会；仿制药业务占比极小，虽有轻微增长但未产生实质影响 [38][39][40][41][42] 问题2：全年业绩指引变化的驱动因素是什么？Elacestrant未来一年里程碑付款的节奏如何？2000万美元开发和监管里程碑中，单药治疗和其他联合治疗的分配情况怎样？ - 业绩指引变化主要因新患者从处方到用药的转化率以及患者用药持续时间不理想；开发里程碑与单药治疗进展相关，特许权使用费和销售里程碑与分子的任何使用方式有关；目前里程碑付款细节属于与Menarini的保密安排 [46][47][50] 问题3：在扩大骨折手术市场方面，如何建立骨科临床数据库，销售电话如何定位？最近Levo Therapeutics的Prader - Willi综合征（PWS）负面咨询委员会结果对SCOUT试验设计和疗效安全预期有何影响？ - 在骨折患者战略上，通过数据确定患者旅程中的最佳接触点，并向医疗保健提供者传达TYMLOS的价值；从其他试验中学习到很多，有助于以最有效的风险管理方式构建RAD011的PWS关键试验 [53][54][55][56][59] 问题4：abalopatch的商业策略是什么，如何与TYMLOS定位？如何看待TYMLOS在欧洲的商业机会和定价？ - abalopatch的定位部分取决于数据，明显的目标患者是恐针患者，团队正在重新评估市场信息，对其市场前景持乐观态度；在欧洲，公司不会建立销售团队，而是通过合作方式，目前已有多家欧洲机构表示兴趣，定价将基于数据和竞争情况 [62][63][65][66] 问题5：公司打算用50%的LSA趋势里程碑加强资本结构，具体会怎样操作？ - 若收到销售里程碑付款，将用于处理未偿债务、可转换债券或股权，包括购买、再融资等操作，以全面加强资本结构 [70] 问题6：提高TYMLOS患者持续用药的关键因素是什么？患者未完成全疗程治疗的驱动因素有哪些？从行政角度有哪些措施？目前专业药房对患者的提醒情况如何，行政方面是指报销还是患者未自行续方？ - 提高患者持续用药可从与医疗保健提供者和患者的沟通以及减少行政障碍入手；患者持续用药是普遍挑战，增加骨折患者比例有助于提高持续性；公司与专业药房合作，但需内部投入更多资源，加强对患者的跟进 [74][76][77][78] 问题7：目前因注射恐惧而未接受合成代谢治疗的合格患者比例是多少？目前使用TYMLOS的患者中，预计有多少会对转用贴片感兴趣？ - 估计在医生推荐使用合成代谢疗法且未因恐针而被排除的患者中，约10% - 20%会因不想接受每日注射而拒绝治疗；目前TYMLOS在骨折患者中的渗透率较低，不认为贴片推出是现有患者的转换机会，而是新增机会；医疗保健提供者对贴片系统反馈积极，患者和医生的选择将决定最终使用情况 [83][85][88][90][91]