业绩总结 - 2022年截至3月31日，REGENXBIO的收入为2220万美元，研发费用为5560万美元，管理费用为2230万美元，净亏损为7670万美元[172] - 截至2022年第二季度，REGENXBIO的现金、现金等价物和可交易证券余额为7.648亿美元，预计可支持运营至2025年[173] 临床试验与研发进展 - RGX-314的临床试验中，Phase I/IIa试验已完成，Phase II试验正在进行中，首个关键试验正在招募患者[12] - RGX-314的目标是治疗湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD），预计在美国、欧洲和日本有超过200万患者[13] - RGX-314的临床试验显示，Cohort 3在3年内的视力改善为+14字母，Cohort 4为+1字母，Cohort 5为-4字母[20] - RGX-314的年化注射率为Cohort 3为2.8次，Cohort 4为4.4次，Cohort 5为2.0次[22] - RGX-314的中央视网膜厚度（CRT）在Cohort 3中增加了9.5%，而Cohort 4则减少了11.5%[24] - RGX-314在Cohort 1（n=15）中，平均中央视网膜厚度（CRT）变化为-33 µm，Cohort 2（n=15）为-12 µm[38] - RGX-314在Cohort 1和Cohort 2中，年化注射率减少了75.9%和71.8%[45] - RGX-314治疗的患者中，47%实现了糖尿病视网膜病变严重程度评分（DRSS）≥2步的改善[66] - RGX-314治疗组在6个月时的DRSS改善率为57%[73] - RGX-314的治疗效果与FDA批准的抗VEGF药物相比，显示出相似的改善效果[73] - RGX-202项目已获得IND批准，预计在2023年上半年启动AFFINITY DUCHENNETM试验[174] - RGX-121项目在5岁以下患者的I/II期试验中，扩展队列计划正在进行中，同时5岁以上患者的I/II期试验也在进行中[174] - RGX-111项目的I/II期试验中，第二队列扩展臂的招募计划正在继续[174] 合作与战略 - REGENXBIO与AbbVie的战略合作包括3.7亿美元的预付款，以及高达13.8亿美元的额外开发、监管和商业里程碑付款[10] - REGENXBIO的“5 x 25”战略旨在到2025年将5种AAV治疗药物推进至关键阶段或商业产品[4] - REGENXBIO的强大资产负债表将支持其运营至2025年[4] 技术与制造能力 - REGENXBIO的NAV技术平台拥有超过100项专利及专利申请的独占权[160] - REGENXBIO在AAV生产和制造领域处于行业领先地位，拥有3000平方英尺的GLP试点工厂和18000平方英尺的先进制造及分析实验室[165] - REGENXBIO的制造创新中心于2021年5月全面投入运营，能够使用NAVXpress™悬浮平台工艺进行高达2000L的生物反应器规模生产[166] - REGENXBIO的NAV技术平台已被广泛采用，多个临床阶段项目正在开发中，涵盖广泛的治疗领域[162] 安全性与不良事件 - RGX-314的安全性良好，15名患者中仅有2例严重不良事件（SAE），且不被认为与药物相关[76] - RGX-314在Cohort 1和Cohort 2中，常见的眼部不良事件包括结膜出血（26.7%）和眼内炎症（23.3%）[48] - 4例严重不良事件（SAEs）中，没有被认为与药物相关[48]