临床试验结果 - RGX-314在湿性年龄相关性黄斑变性治疗中的临床试验中，42名受试者接受了不同剂量的治疗，剂量范围从1.0 x 10^10 GC/眼到2.5 x 10^11 GC/眼[26] - RGX-314在六个月时的蛋白水平测量结果显示，最高达653.6 ng/mL，最低为73.0 ng/mL[28] - RGX-314治疗后，Cohort 5的抗VEGF注射率减少超过80%[35] - RGX-314在所有剂量中均表现出良好的耐受性，未报告与药物相关的严重不良事件（SAEs）[26] - 67%的患者在研究眼中出现轻度至中度视网膜色素变化，83%的患者在Cohorts 3-5中出现此现象[26] - RGX-314的临床试验在美国的八个领先视网膜外科中心进行[18] - RGX-314的给药途径包括亚视网膜和超脉络膜，均显示出良好的视网膜转导效果[14] - RGX-314治疗后，最佳矫正视力（BCVA）提高了14个字母[40] - 中心视网膜厚度（CRT）在治疗后减少了83微米[49] - RGX-314的临床试验显示，Cohort 5的患者在6个月内的BCVA平均提高了2个字母[42] 财务数据 - 2020年截至3月31日，研发费用为3700万美元，管理费用为1480万美元，净亏损为4000万美元[98] - 截至2020年第一季度末，REGENXBIO的现金、现金等价物和可交易证券总额为3.566亿美元[98][100] - 2020年已确认来自诺华Zolgensma的特许权使用费收入为1000万美元[98] 未来展望 - 预计RGX-314在2020年下半年启动关键项目，RGX-121将在2020年下半年提供第二组的中期数据[99] - REGENXBIO预计其资源将支持内部制造能力的完成和产品候选者的临床推进，直至2022年[99] 产品与技术研发 - RGX-121在MPS II的临床试验中，患者1的脑脊液中硫酸肝素水平减少了27.4%[66] - RGX-501在HoFH的临床试验中，目标是12周内LDL-C水平的百分比变化[83] - RGX-501的特殊监管状态为孤儿药物认定[78] 市场潜力 - 预计美国有约800万糖尿病患者需要RGX-314治疗[54] - 该公司拥有超过100种AAV载体的全球独家权利，包括AAV7、AAV8、AAV9和AAVrh10[4] - 该公司在基因治疗领域的管理团队由经验丰富的药物开发者和行业领导者组成[5]