临床试验与产品研发 - RGX-314在湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）治疗中的临床试验中，42名受试者接受了治疗，且无药物相关的不良事件（AEs）或严重不良事件（SAEs）[33] - 在RGX-314的临床试验中，Cohort 3（6x10^10 GC/eye）中，50%的受试者在18个月内保持无注射状态[33] - RGX-314的主要目标是评估其在湿性AMD患者中的安全性和耐受性，观察期为六个月[25] - RGX-314的给药途径为视网膜下注射，涉及8个领先的视网膜外科中心[25] - RGX-314的治疗对象为糖尿病视网膜病变（DR）患者，预计美国约有800万患者[53] - RGX-314的给药途径包括视网膜下和脉络膜上[54] - RGX-314将在2019年10月发布I/IIa期数据，并计划在2019年底启动IIb期试验[105] - RGX-181的IND或外国等效申请预计在2019年下半年提交[105] 用户数据与治疗效果 - RGX-314在治疗后一个月的平均蛋白表达水平为160.2 ng/ml，治疗后一年为180.8 ng/ml[35] - Cohort 2（1x10^10 GC/eye）在一年内的平均抗VEGF注射次数为8.8次，且视力改善2个字母[35] - Cohort 1（3x10^9 GC/eye）在一年内的平均抗VEGF注射次数为10.5次，视网膜厚度变化为+33 µm，视力下降7个字母[35] - Cohort 3中，平均注射次数从10.5次减少到2.3次[49] - 三名在一年内未接受额外抗VEGF注射的受试者，平均BCVA提高了10个ETDRS字母[43] - 中心视网膜厚度（CRT）在一年内平均变化为-59 µm[43] 财务状况与市场表现 - 2019年第二季度研发费用为5500万美元，管理费用为2500万美元，净亏损为3400万美元[103] - 截至2019年第二季度末，公司现金余额为4.5亿美元[104] - 公司预计2019年末现金余额至少为3.5亿美元[105] - 公司在2019年第二季度开始确认Zolgensma的收入[104] - 公司在Prevail Therapeutics完成2019年6月IPO后，获得3200万美元的未实现收益[104] 其他策略与合作 - REGENXBIO拥有超过100种AAV载体的独家全球权利，包括AAV8和AAV9[4] - REGENXBIO目前有4个临床阶段项目，1个FDA批准的产品，以及15个由第三方许可方开发的临床阶段产品候选者[4] - 公司与多家领先的生物制药CMO达成协议，确保高达2000升的临床生产能力[100] - RGX–501临床试验的招募和给药仍在继续，已修订临床试验方案以允许使用类固醇预防措施[90] - RGX–501临床试验中观察到第二组的转氨酶升高，使用类固醇可减轻相关影响[90]