财务数据和关键指标变化 - 2021年第一季度，公司向专业经销商发货1364瓶，实现产品销售总收入1610万美元；向患者和诊所发货1599瓶，季度末分销渠道库存749瓶 [56] - TAVALISSE产品净销售额为1240万美元，较2020年第一季度下降2%；总产品销售成本约为31.6万美元；总成本和费用为3930万美元，高于2020年第一季度的3470万美元 [57][67] - 公司记录了180万美元的所得税准备金；季度末现金、现金等价物和短期投资为3930万美元；4月，公司从礼来获得了1.25亿美元的RIP1抑制剂项目独家许可协议预付款 [68] 各条业务线数据和关键指标变化 ITP业务 - 第一季度，发往患者和诊所的TAVALISSE瓶数同比增长14%，从2020年第一季度的1397瓶增至1599瓶；总瓶数同比下降2%，从2020年第一季度的1393瓶降至1364瓶 [49][50] AIHA业务 - 截至目前，3期研究已随机纳入72名患者，其中46名患者已达到第24周，且100%已转入扩展研究 [15] COVID - 19业务 - fostamatinib正在三项COVID - 19临床试验中进行研究，公司正在招募由国防部资助的3期临床试验 [19] 合作业务 - 2021年第一季度，公司来自合作的合同收入为6560万美元，其中来自礼来的收入为6060万美元，授予非独家许可收入400万美元，向Grifols交付药品供应收入100万美元；政府合同收入300万美元 [65] 各个市场数据和关键指标变化 ITP市场 - 第一季度ITP市场需求增长14%，公司TAVALISSE产品表现与市场一致 [49] COVID - 19市场 - 2020年美国2000万例COVID - 19确诊病例中，有160万例住院治疗，约占8%；预计2021年仍将有1620万例病例，其中约8%（即130万例）患者将住院治疗 [40] - 即使假设到9月疫苗接种率达到80%，预计今年下半年仍将有16.5万至37万例住院病例，2022年起稳态住院病例数约为25万至36万例 [43] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - ITP业务方面，随着疫情限制的缓解，公司期望增加与医生和患者的互动，加速TAVALISSE的新患者增长 [73] - AIHA业务方面，公司预计完成3期临床试验的患者招募，并为满足温抗体型自身免疫性溶血性贫血患者的医疗需求做准备 [73] - COVID - 19业务方面，公司将基于NIH和Inova的2期试验数据尽快提交紧急使用授权（EUA）申请，继续并完成自己的3期试验招募 [74] - RIP1合作项目方面，公司期待在大型免疫适应症中启动2期试验；IRAK1/4项目在血液/肿瘤和免疫适应症方面取得进展 [75] 行业竞争 - 在ITP市场，TPO类所有竞争对手第一季度销售额均较第四季度有所下降，公司TAVALISSE产品表现与市场一致 [8] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 2021年第一季度，公司在多个关键价值驱动因素方面取得进展，但也面临COVID - 19疫情带来的挑战和机遇 [7] - 尽管疫情仍在持续，但公司对在AIHA领域成为首个获批药物充满信心；对fostamatinib在COVID - 19治疗方面的潜力感到兴奋，认为有机会为患者提供安全有效的治疗方案 [15][36] - 随着疫情限制的缓解，公司预计TAVALISSE在ITP市场的需求将加速增长，全年业务将取得显著进展 [73][136] 其他重要信息 - fostamatinib具有FDA快速通道和孤儿药指定，在AIHA治疗方面具有先发优势，且与ITP业务有协同效应 [14] - NIH的2期临床试验显示，fostamatinib在安全性和有效性方面表现良好，严重不良事件发生率减半，无死亡病例，多项临床终点指标优于对照组 [28][29] - 公司推出了新的互动式持续性计划、销售代表电子邮件平台和在线教育媒体项目，以提高TAVALISSE的知名度和市场需求 [52][53][54] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1：请评论ITP市场第二季度的动态以及持续的市场限制情况 - 第一季度3月需求趋势增强，4月情况类似3月；虽然部分办公室开放，销售代表能进行一些现场互动，但尚未完全恢复正常；预计下半年市场限制将进一步缓解，与客户的互动将更加频繁 [81][82] 问题2：请说明支持IRAK4抑制在MDS、掌跖脓疱病和化脓性汗腺炎中作用的证据 - IRAK4在IL - 1或IL - 2样受体抑制有用的适应症中可能有效；低风险MDS是骨髓炎症，可能从IRAK4抑制中受益；掌跖脓疱病和化脓性汗腺炎有相关科学依据和临床前数据支持 [85][86] 问题3：请介绍TAVALISSE在COVID - 19的3期试验的招募率和数据预期时间 - 公司正在激活所有试验点，已在多个国家获得监管批准并开始招募，招募情况良好；预计年底前获得数据 [92] 问题4：预计温抗体型自身免疫性溶血性贫血试验何时完成招募 - 虽然难以确定确切时间，但按照目前每2个月增加约6名患者的速度，预计第三季度或第四季度初完成招募；公司有80 - 90个试验点开放，对今年完成招募有信心 [94][96] 问题5：TAVALISSE本季度库存大幅下降的原因是什么 - 公司自身供应没有问题；库存受需求和分销商维持库存水平的影响，且具有可变性；第一、二个月的需求延迟影响了库存水平 [99][100] 问题6：申请COVID - 19的EUA是否受与监管机构讨论的驱动，FDA的反馈如何 - 公司与FDA进行了预EUA讨论，NIH数据公布后，FDA表示愿意审查EUA申请；公司正在整理数据并尽快提交申请 [103] 问题7：温抗体型自身免疫性溶血性贫血项目招募速度是否放缓，有何信心在第三季度完成招募 - 疫情导致招募速度在去年大部分时间下降，最近几个月有所增加，目前每2个月约招募6名患者；随着疫苗接种增加，活动增多，预计招募速度将加快，有信心在第三季度完成 [109] 问题8：请说明公司的库存协议以及保持库存稳定的参数 - 库存变化难以在短期内预测和控制，分销商根据近期需求维持库存水平；公司更关注发往患者和诊所的瓶数，即需求情况 [111][112] 问题9：如何看待未来G&A费用，特别是销售团队相关费用 - 公司预计运营费用同比增长15%，新推出的项目已包含在该估计中 [118] 问题10：持续性对第一季度销售疲软有何影响 - 4个月的持续性与第四季度末相同，仍为56%；销售疲软主要是由于新年导致患者 refill 延迟，而非持续性问题 [120] 问题11：请提供Grifols的地理市场更新 - Grifols已在英国和德国推出产品，并计划在其他欧洲大国推出；产品在欧洲已获批，但各国需批准定价等，疫情导致推出有所延迟 [121] 问题12：在COVID - 19疫情前讨论的fostamatinib其他适应症的短期和长期计划如何 - fostamatinib的排他期到2032年，作为唯一获批的SYK抑制剂，在ITP和AIHA之外的多个领域有潜在益处；公司将探索其在COVID - 19之外的其他急性呼吸窘迫综合征、免疫疾病等领域的应用 [126][127] 问题13：在疫情期间，医生是否更愿意在完全回到办公室并能正常监测患者后开展慢性ITP治疗 - 医生在能正常监测患者时开展新患者治疗会更容易，但关键是要向医生传达TAVALISSE的优势和疗效，提高药物的知名度 [128][129] 问题14：是否会考虑与合作伙伴一起拓展美国以外的COVID - 19市场 - 公司的欧洲合作伙伴Grifols和日本合作伙伴Kissei对fostamatinib在当地的COVID - 19治疗机会感兴趣；公司将尽快在美国提交EUA申请，然后按顺序拓展其他地区市场 [131]