财务数据和关键指标变化 - 截至2022年3月31日的三个月，公司研发费用为1.35亿美元，调整后的非公认会计准则研发费用为1.18亿美元；知识产权研发费用为200万美元；一般及行政费用为1.39亿美元，调整后的非公认会计准则一般及行政费用为7700万美元；净亏损为2.91亿美元，调整后的净亏损为1.88亿美元 [71] - 公司资产负债表依然强劲，拥有21亿美元现金及现金等价物，资产负债表债务为2.1亿美元，其中包括3300万美元的信贷额度，其余主要为票据融资相关的里程碑付款现值 [72] 各条业务线数据和关键指标变化 VTAMA业务线 - VTAMA乳膏本月开始商业推广，早期处方量表现良好，医生对其标签反馈积极，公司仍聚焦特应性皮炎项目，预计明年上半年公布结果，有望助力该产品在两个适应症上成为重磅炸弹 [8][11] Priovant业务线 - 与辉瑞合作成立Priovant，开发TYK2和JAK1的潜在同类首创双选择性抑制剂brepocitinib，用于治疗特种自身免疫性疾病，有两个正在进行的注册项目，首个读数预计在明年下半年公布，化合物专利有效期至2039年 [21][27][30] 其他业务线 - 公司有10个或更多关键或关键促成试验预计今年开展，其中7个正在进行，包括至少4个关键试验，还有3个或更多额外试验预计今年启动 [18] 各个市场数据和关键指标变化 皮肤病市场 - 皮肤病市场对新型局部用药有需求，VTAMA乳膏作为新型局部用药，在银屑病和特应性皮炎市场有成为重磅炸弹的潜力 [23] 自身免疫性疾病市场 - 皮肌炎在美国影响约3.7万成年人，目前除类固醇和促肾上腺皮质激素外，唯一获批疗法是IVIg，但存在给药繁琐、副作用多等问题，对新型靶向疗法需求高 [39][40] - 狼疮是最大的自身免疫性疾病市场之一，未满足需求巨大，现有获批疗法效果有限 [50] 公司战略和发展方向和行业竞争 公司战略和发展方向 - 公司将继续从强大的资本状况出发运营业务，保持超过两年的资金跑道，关注成本优化和投资组合调整 [13][14] - 公司将继续与合作伙伴合作，开发高影响力疗法，采用创新的开发策略，提高资本效率 [64] - 公司将继续关注发现平台和工具的开发，与制药合作伙伴开展更多合作 [67] 行业竞争 - 在JAK抑制剂市场，公司的brepocitinib具有独特的双重靶向机制、强大的疗效数据集、独特的开发策略和较长的专利有效期，有望在特定适应症市场脱颖而出 [28][29][30] - 在皮肤病市场，VTAMA乳膏作为新型局部用药，有望在银屑病和特应性皮炎市场与其他药物竞争 [23] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对公司目前的资本状况感到满意，认为公司有超过两年的资金跑道，有多种资金来源，能够灵活应对市场变化 [13][117][118] - 管理层对公司的业务发展前景感到兴奋，认为公司有多个令人期待的项目和催化剂，包括VTAMA乳膏的商业推广、特应性皮炎项目的读数、多个项目的读数和启动等 [73] 其他重要信息 - 公司与辉瑞的合作中，辉瑞拥有Priovant 25%的股权，Priovant在美国和日本拥有brepocitinib的商业权利，还有一个中期TYK2抑制剂的类似权利，交易前期费用为1000万美元，无监管里程碑，只有一个商业里程碑，有分级特许权使用费 [61][62][63] - 公司与多家制药公司开展了合作，包括与杨森、Blueprint和勃林格殷格翰的合作，这些合作的或有里程碑付款超过10亿美元，还有潜在的产品特许权使用费 [67] - Genevant的知识产权组合相关诉讼仍在进行中，法院将在未来几个月做出决定 [68][69][132] 总结问答环节所有的提问和回答 问题1: 辉瑞为何将这些资产授权给Priovant？VTAMA的处方量和定价情况如何？ - 辉瑞仍对该项目感兴趣，继续与公司共同投资狼疮试验，拥有Priovant 25%的股权，有经济回报；辉瑞有大量药物组合，需进行战略决策，认为公司能让项目产生价值 [82][83] - 公司对VTAMA的早期需求感到满意，医生反馈积极，但目前难以得出结论；公司目前专注于获得高质量的保险覆盖，预计会有较大的毛销差折扣，12 - 18个月后会趋于正常 [79][80][81] 问题2: 与辉瑞的合作在适应症方面是否开放？之前的数据显示，特应性皮炎的疗效较弱，感染情况如何？ - 合作在适应症方面是开放的，公司会考虑多种可能性；辉瑞在这方面限制较少 [91][92] - 该化合物已在1000多名受试者和患者中进行了广泛开发，JAK类特定不良事件发生率与其他项目一致，耐受性良好，安全状况符合公司的开发策略 [93][94] 问题3: 导致镰状细胞病项目终止的因素有哪些？如何考虑未来资源在现有项目和新子公司设立之间的分配？ - 主要因素是当前环境下需谨慎分配资源，镰状细胞病的临床治愈标准较高，公司担心无法达到该标准；该领域的生物技术管道较广，预计基因疗法有很大可能为患者带来治愈性疗法 [102][103] - 终止该项目使公司能够更灵活地进行投资组合决策，抓住与辉瑞合作等机会，当前资本市场将提供更多此类机会 [105] 问题4: 医生对VTAMA标签的反馈如何？ - 公司的销售团队和领导与医学界沟通后发现，医生对标签感到兴奋和热情，标签的优点得到了处方医生的认可 [107] 问题5: Batoclimab在重症肌无力市场的机会如何？药物获批后在治疗领域的定位如何？如何看待Tapinarof在银屑病和特应性皮炎方面的机会？对2023年特应性皮炎阳性数据读数有何信心？公司现金跑道的影响因素有哪些？ - 公司认为重症肌无力市场规模大且有吸引力，FcRn调节的有效性已得到证实，Immunovant的试验设计具有灵活性，与其他FcRn药物相比具有差异化优势，且公司的药物能够更深度地抑制IgG，有望在多个方面取得竞争优势 [115][116] - 公司期待Tapinarof在特应性皮炎项目上的读数，认为芳香烃受体（AHR）调节对炎症性皮肤病很重要，且公司有令人信服的二期数据指导开发策略，设计的试验能够最大化成功机会；公司认为该项目在两个适应症上都有成为重磅炸弹的机会 [112][113][114] - 公司有超过两年的资金跑道，业务组合广泛，有多种资金来源，能够灵活调整现金余额；研发项目会消耗资金，但公司有多种资金获取途径，包括合作、Genevant资产变现等 [117][118][119] 问题6: 与辉瑞合作中的第二个资产情况如何？LNP专利诉讼的法院判决时间有无更新？ - 另一个资产是具有独特特征的选择性TYK2抑制剂，公司目前更关注brepocitinib的组合疗法 [123] - 法院何时做出判决尚无具体时间，最终由法院决定，公司预计未来几个月会有结果 [124] 问题7: Tapinarof的支付方准入情况如何？投资者如何看待未来几个季度的净销售额？LNP诉讼的法院行动时间和发展情况如何？如何看待下一财年的现金流，特别是运营现金流或运营现金消耗？ - 公司目前主要关注获得高质量的保险覆盖，正在努力推动处方量增长，预计12 - 18个月后保险覆盖到位，毛销差会趋于正常，届时会提供更具体的指导 [130][131] - 地方法院对驳回动议的回应时间有决定权，通常会在几个月内做出回应，这是需要关注的主要进展 [132] - 公司未提供具体的现金流指导，但可以根据现有情况和资金跑道指导大致推测运营现金流情况；公司对本季度的成本优化工作感到满意，随着VTAMA的推广和数据公布，会有额外的支出，但也有一些节省措施，能够保证超过两年的资金跑道 [134][135][136] 问题8: VTAMA的卖点中，哪些在与医生的早期沟通中最受关注？与辉瑞的brepo交易起源是什么？如何考虑brepo在其他更大适应症上的优先级？brepo的推出模式是否与batoclimab类似？ - 医生对VTAMA的数据、产品的美观性、耐受性和起效速度反馈良好，这些与之前的调查数据相符 [140][141][142] - 公司与辉瑞有良好的合作关系，双方一直在进行沟通；公司关注到辉瑞药物的数据发展，认为这是一个独特的药物，最终达成了双赢的合作 [144][145] - 目前公司专注于已制定的开发策略，包括当前的适应症和其他相关适应症，会继续推进该策略并提供更新 [146][147] - 目前应关注已提及的两个适应症，但公司会继续寻找其他机会并适时公布；brepo预计在高发病率、高死亡率且批准疗法较少的适应症上发挥作用，特别是在TYK2和JAK1双重抑制能提供更高疗效的炎症性疾病领域 [148][149] 问题9: 公司日益广泛的免疫学投资组合是否存在协同效应？是否会继续在该领域拓展？ - 公司不会局限于特定治疗领域，会更广泛地把握机会；在免疫学领域集中发展有一定优势，如在尽职调查、执行交易和项目方面的经验；公司可以通过团队合作和管理，实现商业足迹的协同价值，也可以将项目独立处理；公司的模式允许人才在不同项目间流动，免疫学领域的集中发展使这一点更容易实现 [152][153][154]