产品与市场扩展 - Rhythm Pharmaceuticals的IMCIVREE于2022年6月在美国获得FDA批准，用于治疗Bardet-Biedl综合症（BBS）[26] - 2022年9月，IMCIVREE在欧洲获得BBS的市场准入授权，预计在2023年进一步扩展市场[20] - 预计在美国，早发性严重肥胖的患者中，有约53,000名患者可能受益于setmelanotide治疗[18] - 2022年7月，IMCIVREE在法国通过早期接入计划获得报销，德国计划在2023年上半年推出[45] - Rhythm Pharmaceuticals计划在2023年启动针对下丘脑肥胖的III期临床试验，预计涉及5,000至10,000名患者[52] - 加拿大于2022年9月对setmelanotide的申请给予优先审查，缩短审查时间至180天[47] 临床试验与疗效 - Setmelanotide在16周内实现了11名患者BMI平均下降17.2%，所有患者均达到了超过5%的BMI减少的主要终点（P<0.0001）[61] - 在HETs、SRC1和SH2B1缺乏症患者中，12个月的平均BMI减少分别为-8.7%、-10.1%和-9.7%[79] - Phase 3 EMANATE试验中，SRC1和SH2B1子研究的治疗效果预期超过安慰剂组7%[101] - POMC/PCSK1和LEPR子研究的治疗效果预期超过安慰剂组8%[101] - Setmelanotide的响应者预计在52周内表现出超过10%的治疗效果[101] - 在BBS患者中，46.7%的成年人实现了10%以上的体重减轻[115] - 在BBS患者中，85.7%的未成年人BMI-Z分数减少超过0.2[115] - Setmelanotide在14周内使BBS患者的平均BMI减少了-1.5 kg/m（-3.8%）[116] - 85%的患者报告健康相关生活质量有显著改善[118] - Phase 3试验的主要终点达成率为80%[123] - Phase 3试验的所有预定义主要和关键次要终点均已实现[115] 财务状况 - 截至2022年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为2.356亿美元，预计足以支持运营至2024年下半年[91] - 在Setmelanotide的临床开发中，639名肥胖患者的治疗持续时间超过5年的个案[88] - 2021年3月8日的数据表明，545名患者在治疗中持续时间少于1年[88] 战略优先事项 - 2022年和2023年的战略优先事项包括在国际市场上推出IMCIVREE[90] - 预计2023年上半年将启动针对下丘脑肥胖的3期临床试验[73]