Workflow
Rhythm(RYTM) - 2022 Q1 - Earnings Call Presentation

业绩总结 - 2022年第一季度产品净收入为150万美元,相较于2021年同期的3.5万美元增长了约328.6%[51] - 2022年第一季度净亏损为5280万美元,而2021年同期为净收入4380万美元[51] - 2022年第一季度每股基本和稀释净亏损为1.05美元,2021年同期为每股收益0.92美元[51] 用户数据 - Rhythm的URO基因检测显示,约5.1%的早发肥胖患者符合EMANATE试验的入组标准[34] - EMANATE试验的目标人群包括6,000名POMC/PCSK1缺乏症患者、4,000名LEPR缺乏症患者、20,000名SRC1缺乏症患者和23,000名SH2B1缺乏症患者[13] 新产品和新技术研发 - Rhythm计划于2022年6月16日启动Bardet-Biedl综合症(BBS)的商业化,预计在PDUFA目标日期前准备就绪[9] - DAYBREAK试验正在探索额外10个基因的潜在治疗效果,预计将扩大setmelanotide的适用市场[40] - 预计2022年中期将发布关于下丘脑肥胖的中期数据[10] - 2022年上半年将发布BBS、SRC1、SH2B1及POMC/PCSK1/LEPR的长期数据[55] 市场扩张 - 在法国实现了首批商业销售,患者于2022年3月开始接受治疗,提前约一年获得准入[11] - 在德国,预计2022年第二季度开始销售,BBS的CHMP推荐和EC决定预计在夏季和秋季发布[9] - 预计2022年7月将获得欧洲委员会对IMCIVREE的批准,允许对肾功能受损患者进行处方[31] - 公司已在2022年实现IMCIVREE的首次欧洲销售[55] 财务状况 - 2022年第一季度研发费用为3250万美元,较2021年同期的1990万美元增加了约63.3%[51] - 2022年第一季度销售和管理费用为2140万美元,较2021年同期的1550万美元增加了约37.4%[51] - 截至2022年3月31日,现金、现金等价物和短期投资的期末余额为2.41亿美元,较2021年同期的4.048亿美元下降了约40.0%[51] - 2022年第一季度现金及现金等价物和短期投资总额为1.5亿美元,足以支持未来的运营[4] - 公司预计现金将足以支持运营至至少2023年第四季度[52] 未来展望 - 2022年上半年预计将有BBS和Alström的PDUFA审查,日期为2022年6月16日[55] - Rhythm计划在2022年第二季度提交BBS的报销文件,以支持其在欧洲的市场准入[11]