业绩总结 - Rhythm Pharmaceuticals在IMCIVREE的商业可用性前两季度，净销售额超过130万美元[27] - 截至2021年9月30日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为3.284亿美元[95] 用户数据 - IMCIVREE的临床试验数据显示，参与者在双盲撤药期间平均体重增加5.5公斤，80%的参与者实现了≥10%的体重减轻[23] - 预计美国市场中，POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的肥胖患者的估计患病率为600至2,500人，Bardet-Biedl和Alström综合症的患者为2,000至3,000人[12] - 预计美国BBS患者的患病率为1,500至2,500人，欧洲的估计患病率为约2,500人[54] 临床试验与研发 - 2021年，Rhythm Pharmaceuticals计划进行六项临床试验，以推动患者识别和商业化[16] - Phase 3试验中，Setmelanotide在BBS患者中实现了显著的BMI减少，14周内与安慰剂相比，平均BMI减少了−1.5 kg/m²（−3.8%），P<0.05[46] - 在为期一年的治疗中，85.7%（12/14）年龄小于18岁的患者在BMI-Z上实现了超过0.2的临床显著反应[45] - 94名患者中，有46.7%（7/15）成年患者实现了≥10%的体重减少，平均体重减少为−9.1%[45] - 计划于2021年下半年启动针对2至6岁儿童的第三阶段试验，预计招募10名患者[140] 市场扩张与监管 - 预计2022年3月16日将提交Bardet-Biedl综合症的PDUFA申请，临床开发显著扩大了可接触的患者群体[5] - 预计2022年第二季度在德国的商业发布，若GBA的程序获得积极结果，将由所有法定健康保险进行报销[30] - 预计2022年1月以色列的报销决定将公布，西班牙的报销申请预计在2021年11月提交[34] - 公司已完成对BBS和Alström综合症的美国和欧盟监管申请[51] 新产品与技术 - Setmelanotide在639名肥胖患者中进行了评估，其中545名患者的治疗时间少于1年，94名患者的治疗时间超过1年[92] - Setmelanotide在临床开发中表现良好，主要不良反应为轻微的注射部位反应和皮肤色素沉着[90] 未来展望 - 预计Setmelanotide的平均治疗效果（包括反应者和非反应者）在52周时将超过8%[147] - 在EMANATE试验中，预计安慰剂组在52周内可能会增加2%的体重[146] - 85%的患者报告在健康相关生活质量（HRQOL）方面有临床意义的改善或保持非受损的健康相关生活质量状态[156] 负面信息 - 在为期3个月的治疗中，34.3%的患者（12/35）达到了≥5%的体重减轻的主要终点[102] - 在POMC/PCSK1/LEPR缺乏症患者中，反应者的平均饥饿评分变化为-4.5[110]