业绩总结 - Rhythm Pharmaceuticals于2020年11月获得FDA批准，IMCIVREE（setmelanotide）在美国上市，预计2021年下半年获得欧盟批准[8] - 截至2021年3月31日，公司的现金、现金等价物和短期投资总额为4.048亿美元[127] 用户数据 - 美国市场机会估计在10万到20万名患者之间，主要针对因POMC、PCSK1或LEPR缺陷导致的严重肥胖[8] - 2020年11月的数据显示，参与者中有80%实现了≥10%的体重减轻，P值为0.0002[41] - 预计美国有约500到2000名患者因LEPR缺陷而导致肥胖[46] - Bardet-Biedl综合症在美国的估计患病人数为1500到2500人[49] - Alström综合症的全球估计患病人数为500到1000人[51] - 在18岁及以上的参与者中，BMI-Z分数的平均变化为-0.8，或-24.5%[61] 临床试验与研发 - 2021年计划进行六项临床试验，以推动患者识别和商业化[31] - 预计在2021年下半年进行sNDA和MAA申请，针对Bardet-Biedl和Alström综合症[19] - 2021年下半年计划进行针对MC4R可救缺陷肥胖的第二阶段临床试验，预计患者人数约为10000人[28] - 公司计划在2021年下半年启动针对HET患者、SRC1和SH2B1缺陷肥胖症的三期MC4R通路研究[125] - 公司计划在2021年下半年启动针对31个相关基因的MC4R通路扩展二期篮子研究[125] - 公司在2021年下半年将启动针对儿童患者的研究，年龄范围为2至6岁[122] 产品表现 - Setmelanotide在Bardet-Biedl综合症（BBS）患者中实现了统计学显著的体重减轻，成年患者的平均体重减轻为-11.8 kg，或-9.4%[61] - 在BBS患者中，38.1%（11/28）患者实现了≥10%的体重减轻，成年患者的平均体重减轻为-17.2 kg，或-14.7%[59] - 在POMC/PCSK1/LEPR缺陷肥胖患者中，34.3%（12/35）患者在3个月内实现了≥5%的体重减轻，平均体重从144.7 kg降至130.7 kg，减少了-10.1%[68] - 在SRC1缺陷肥胖患者中，30.8%（4/13）患者在3个月内实现了≥5%的体重减轻，平均体重从116.6 kg降至106.4 kg，减少了-8.4%[89] - 在SH2B1缺陷肥胖患者中，52.9%（9/17）患者在3个月内实现了≥5%的体重减轻，平均体重从123.6 kg降至114.8 kg，减少了-7.1%[93] - 在接受setmelanotide治疗的患者中，约有5%的体重减轻在12至16周内实现，且这些患者在一年内通常能达到10%的体重减轻[109] 不良反应 - Setmelanotide的主要不良反应包括轻微的注射部位反应和早期的恶心/呕吐，且不良反应发生率较低[98] - 在BBS患者中，73%的成年患者（11/15）实现了≥5%的体重减轻[59] - 在3个月的治疗中，响应者的平均体重变化为-10.1%，而非响应者的变化为-0.4%[71] 市场扩张 - 在美国，早发重度肥胖的潜在可寻址市场超过10万人，约占美国人口的1.7%[106] - 预计基于当前的应答者率，约有10万至20万名患者可能受益于计划中的MC4R通路三期临床试验[106] - 公司已在美国推出IMCIVREE，用于POMC、PCSK1和LEPR缺陷肥胖症的商业化[122] - 预计2021年将有重要的转型进展，包括初步数据和全数据分析[121]