临床试验结果 - Setmelanotide在POMC缺乏和LEPR缺乏的临床试验中，80%的患者实现了超过10%的体重减轻，平均体重减少25.4%[25] - 在POMC的Phase 3试验中，患者的平均体重减轻为31.9公斤（70.2磅），平均饥饿评分减少27.8%[25] - LEPR的Phase 3试验中，45.5%的患者实现了超过10%的体重减轻，平均体重减少12.5%[26] - Setmelanotide在POMC和LEPR的临床试验中，患者的平均体重减轻为16.7公斤（36.8磅），平均饥饿评分减少41.9%[26] - 在POMC缺乏症的临床试验中，安慰剂期间体重变化的平均值为+5.5公斤，范围为1.5至10.5公斤[68] - 在LEPR缺乏症的临床试验中，安慰剂期间体重变化的平均值为+4.9公斤，范围为2.9至9.3公斤[72] - 在Bardet-Biedl综合症的Phase 2试验中，3个月内体重变化为-5.5%，6个月内为-11.3%[76] - 在Alström综合症的Phase 2试验中，患者的体重变化为-20%至1%不等，饥饿评分变化为-25%至-38%[79] - 高影响力LOF患者的平均体重减轻为22.3公斤（49.0磅），减重比例为17.3%[90] - 所有高影响力LOF组患者的治疗持续时间为29周，基线体重为129公斤（284磅）[90] - 其他亚组患者的平均体重减轻为15.0公斤（33.0磅），减重比例为12.8%[90] - 在高影响力LOF组中，患者的饥饿评分减少了71.4%[90] 市场潜力与患者识别 - 预计美国市场中，POMC和LEPR缺乏的患者数量分别为100-500人和500-2000人[16] - 预计在美国，具有杂合子POMC或LEPR变异的个体约有100万人，且高影响力的失功能患者超过2万人[87] - 目前，Rhythm的目标是通过基因检测和临床开发，识别出超过80,000名潜在患者[49] - Bardet-Biedl综合症的美国患病率估计为1500至2500人[109] - Alström综合症的全球患病率估计为500至1000人[111] 研发与合作 - 目前，Rhythm正在进行Bardet-Biedl和Alström综合症的Phase 3试验，预计在2020年第四季度或2021年第一季度发布顶线数据[29] - Rhythm计划与Camurus AB合作开发每周一次的制剂，以提高患者的依从性和便利性[53] - 目前正在评估setmelanotide在PWS（普拉德-威利综合症）中的进一步应用[65] - 公司的临床试验显示，setmelanotide在体重和饥饿控制方面具有显著效果，支持其进入Phase 3试验[76] - 预计在BBS和Alström综合症的关键试验中，≥12岁患者中实现≥10%体重减少的比例将是主要评估指标[81] 财务状况 - 截至2020年6月30日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为2.286亿美元[66] - 公司计划在2021年底之前确保资金足以支持运营[66] 其他信息 - Setmelanotide在超过400名肥胖患者中进行了评估，个别患者的治疗持续时间超过四年[52] - 其他亚组中，有五名患者正在接受治疗，四名患者因不同原因中断治疗[92] - 该公司通过转化研究优化临床开发、注册和商业化策略[94]