业绩总结 - Rhythm Pharmaceuticals在Bardet-Biedl综合症（BBS）和Alström综合症的临床试验中，数据显示在约两年的治疗中，BBS1基因患者的体重从基线减少了36.7%[21] - 在BBS的临床试验中，六名患者中有九名患者在治疗后保持了体重减轻，平均减重百分比为22.2%[22] - 截至2020年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资总额为2.574亿美元[70] - 截至2020年3月31日，公司的基本流通股数为44,088,390股[71] 用户数据 - Rhythm Pharmaceuticals已对13,567名严重肥胖患者进行了基因测序，预计有超过85,000名美国患者可能受益于其研究的稀有遗传性肥胖症[41] - 目前，Rhythm Pharmaceuticals正在进行的Phase 2篮子研究中，预计有超过20,000名POMC或LEPR缺乏症肥胖患者[48] - Rhythm Pharmaceuticals的CRIBBS注册中心截至2019年12月已包含550名患者，帮助更好地理解疾病的临床过程[27] - POMC缺乏症的美国预估患病人数为100到500人[120] - LEPR缺乏症的美国预估患病人数为500到2000人[122] 新产品和新技术研发 - Rhythm Pharmaceuticals的目标是为POMC和LEPR缺乏症肥胖症获得FDA批准[50] - Setmelanotide在POMC和LEPR的三期试验中，80%的参与者实现了至少10%的体重减轻，且统计显著性为p<0.0001[82] - 预计2020年将发布一次性每周注射剂型的临床开发更新[56] - 公司已于2020年第一季度提交了新药申请(NDA)，并预计在2020年第二季度提交MAA[58] 市场扩张和并购 - Rhythm Pharmaceuticals与275名参与BBS和Alström综合症诊断和管理的医生进行了接触，以推动疾病理解[30] - Rhythm Pharmaceuticals的目标是通过基因检测计划发现稀有肥胖症患者，推动未来的增长[34] 负面信息 - LEPR三期试验中，安慰剂期间体重变化均值为+4.9 kg，范围为2.9-9.3 kg[92] - 在安慰剂期间，饥饿评分变化均值为+3.1，范围为4.0到10.0[92] - 在POMC和LEPR的关键试验中，Setmelanotide未与血压或心率的显著变化相关联[54] 其他新策略和有价值的信息 - Rhythm Pharmaceuticals的临床开发计划包括针对MC4R通路的稀有遗传性肥胖症的治疗[34] - 在POMC组中，50%的参与者实现了饥饿评分减少25%的目标，统计显著性为p=0.0004[82] - 在Alström综合症的更新二期数据中，12岁男性患者的基线体重为78.6 kg，治疗95周后体重变化为-20%[98] - 在HET患者中，基线体重为204 kg，体重损失为18.4 kg，减重比例为9.0%[100] - 高影响LOF组患者的体重损失为22.3 kg，减重比例为17.3%[100] - 其他亚组患者的体重损失为15.0 kg，减重比例为12.8%[100]