业绩总结 - 截至2022年12月31日，公司现金、现金等价物和可市场证券约为3.08亿美元[26] - 2022年第四季度的收入预期在2.75亿至2.95亿美元之间[54] - 公司预计2023年非GAAP运营支出在3.1亿至3.3亿美元之间，包括预计的股票补偿费用约为3500万美元[55] - Sangamo至今已从合作伙伴处获得8.15亿美元现金，并有潜在未来里程碑高达67亿美元[190] 用户数据 - Fabry病的Phase 1/2研究显示，78%的Gb3底物在6个月内清除，且所有参与者成功停止了酶替代治疗[24] - ST-920在尿液中减少了97%的足细胞损失，进一步证实其对Fabry肾病的潜在有利效果[73] - 在第24周，血浆lyso-Gb3水平从基线的167 ng/mL降至66.8 ng/mL，减少了60%[70] - 参与者的血浆α-Gal A活性在基线为0.96 nmol/h/mL时，第24周增加至46.89 nmol/h/mL，达到正常水平的8倍[93] 新产品和新技术研发 - ST-920在治疗Fabry病的临床试验中，观察到α-Gal A活性在所有参与者中快速且可预测地增加，且在给药后4-8周内维持在超生理水平[64] - ST-920的临床试验准备工作正在积极进行，预计将在2023年底前启动第三阶段试验[61] - 预计2023年将有两项新的IND提交，涉及CAR-Treg和中枢神经系统项目[51] - BIVV003在治疗镰状细胞病的初步1/2期数据中，四名患者中有三名的HbF水平在26周时稳定在≥30%，并持续了长达30个月[125] 市场扩张和并购 - 预计TX200项目将建立关键的制造和质量控制流程，为未来的扩展奠定基础[118] - 公司在基因治疗、细胞治疗和基因组工程方面的多重生物制药合作展示了其平台的潜力[190] - Sangamo的地理多样性包括美国和欧盟的站点，以增强供应链的韧性[190] 未来展望 - Hemophilia A的关键数据预计在2024年上半年公布，BLA提交预计在2024年下半年[28] - Fabry病的Phase 3试验预计在2023年底开始[27] - 预计在2024年上半年获得Phase 3 AFFINE研究的关键结果，BLA提交预计在2024年下半年进行[123] - 预计TX200的给药将在2023年第二季度早期进行，适用于18-70岁、被诊断为终末期肾病的患者[138] 负面信息 - ST-920在Fabry病的治疗中表现出良好的耐受性，截止日期时未出现任何大于2级的治疗相关不良事件[166] - 所有ERT治疗的参与者在ERT撤回后，lyso-Gb3水平保持稳定，未观察到相关的临床显著不良事件[89] 其他新策略和有价值的信息 - 公司计划在2023年底前完成Phase 1/2扩展阶段的剂量[41] - 目前正在进行的制造改进有潜力进一步增强临床结果，显著降低成本并增加患者的可及性[129] - Sangamo的制造能力包括高达2000升的生物反应器规模，提供灵活的生产能力[198] - 公司已获得非稀释性资本，以推进其管道的开发[190]