财务数据和关键指标变化 - 公司2022年现金及等价物为3.08亿美元，同比下降1.57亿美元，其中包括通过股权融资获得的8500万美元 [69] - 2023年非GAAP运营费用预计在2.75亿至2.95亿美元之间，不包括约3500万美元的非现金股票补偿费用 [70] 各条业务线数据和关键指标变化 - Fabry病基因疗法ST-920在1/2期STAAR研究中表现出色，13名患者中有5名成功停用酶替代疗法（ERT），且未出现需要重新使用ERT的症状 [62] - ST-920在肾脏活检中显示出Gb3显著减少，患者9的Gb3减少78%，患者8的尿足细胞损失减少97% [64] - 镰状细胞病基因疗法BIVV003在1/2期PRECIZN-1研究中，患者5的胎儿血红蛋白水平达到45%，总血红蛋白为12.4克/分升 [67] 各个市场数据和关键指标变化 - 公司计划在2023年下半年启动Fabry病的3期临床试验，预计2024年初开始患者给药 [66] - 镰状细胞病项目BIVV003的3期临床试验计划暂停，公司正在寻找合作伙伴以推进该项目 [60] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司计划将资源重新分配到Fabry病项目的3期试验和TX200项目的加速推进上 [60] - 公司正在推进CAR-Treg和CNS表观遗传调控项目的临床前研究，预计2024年提交两个新的IND申请 [72] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 管理层对Fabry病基因疗法ST-920的潜力表示乐观，认为其有望成为该领域的领先疗法 [57] - 公司将继续专注于推进临床项目，并在2023年实现多个里程碑，包括完成Fabry病1/2期试验的患者给药和启动3期试验 [72] 其他重要信息 - 公司计划在2023年公布其CNS表观遗传调控项目的数据，并继续推进AAV衣壳递送能力的开发 [72] - 公司与辉瑞合作的A型血友病基因疗法giroctogene fitelparvovec的3期AFFINE试验预计在2024年上半年公布关键数据 [68] 问答环节所有的提问和回答 问题: 关于Fabry病项目的3期试验设计 - 公司计划在2023年下半年启动Fabry病的3期临床试验，预计2024年初开始患者给药 [66] - 公司正在与监管机构讨论加速TX200项目的剂量递增方案 [66] 问题: 关于镰状细胞病项目的未来 - 公司决定暂停BIVV003的3期临床试验计划，并正在寻找合作伙伴以推进该项目 [60] - 公司将继续完成1/2期PRECIZN-1研究，但不会对该项目进行进一步的投资 [60] 问题: 关于CAR-Treg项目的进展 - 公司正在推进TX200项目的剂量递增，预计2023年夏季开始第二队列的给药 [66] - 公司正在与监管机构讨论加速剂量递增的方案，以找到最佳疗效剂量 [66]