临床试验进展 - Fabry疾病（isaralgagene civaparvovec或ST-920）在1/2期临床试验中，9名受试者的α-Gal A活性在所有4个剂量组中持续升高，截止日期为2022年7月21日[24] - 在Fabry疾病的临床试验中，第一组（0.5e13 vg/kg）受试者的α-Gal A活性达到正常范围的30.4倍[25] - Sickle Cell疾病（BIVV003*）的1/2期临床试验中，第六名受试者已入组，预计在2022年ASH会议上更新初步数据[20] - Hemophilia A（giroctocogene fitelparvovec）在3期临床试验中，试验地点于2022年9月恢复入组，预计很快恢复给药，试验已超过50%入组[20] - 公司在Fabry疾病的临床试验中，五名患者在扩展阶段接受了5e13 vg/kg的给药，且有五名患者从酶替代治疗（ERT）中撤回[20] - 治疗相关的不良事件总数为17例，其中Cohort 1有3例，Cohort 2有2例，Cohort 3有6例，Cohort 4有6例[33] - 所有治疗相关的不良事件均为1级（轻度），仅有一例为2级（中度）发热[34] - 在BIVV003治疗的4名患者中，所有患者在移植后未需输血，且总血红蛋白（Hb）水平均有所增加[40] - BIVV003治疗后，所有患者的总Hb在第26周稳定，HbF水平从筛查时的0.1%-11%增加至第26周的14%-39%[41] - 在最高剂量组中，5名患者的平均ABR（年化出血率）在治疗后第一年为0.0，随后的总随访期间为1.4[49] - 在最高剂量组中，5名患者的FVIII活性在104周时达到25.4%[49] - 在最高剂量组中，4名患者因肝酶（ALT/AST）升高接受了皮质类固醇治疗，所有升高均完全恢复[51] - AFFINE研究已超过50%入组，预计2024年上半年将有关键结果发布[54] - TX200在肾移植中的目标是促进免疫耐受，帮助保护移植物功能并减少移植物丢失[65] - TX200的单次输注将在移植后进行，整个过程可能需要几个月的时间[66] 财务状况 - 截至2022年9月30日，公司现金及可市场证券余额为3.503亿美元[94] - 公司至今从合作伙伴获得现金收入为8.15亿美元[94] - 2022年第三季度收入为2650万美元[94] - 2022年第三季度非GAAP运营支出为7350万美元，GAAP总运营支出为8130万美元[94] - 预计2022年GAAP运营支出将在3.15亿至3.25亿美元之间，包括约3500万美元的股票补偿[94] 研发与市场扩张 - 公司与五家技术验证的蓝筹生物制药合作伙伴合作，提供领域专业知识、预付款和潜在里程碑付款的路径[13] - 公司拥有强大的财务状况，以支持即将到来的关键催化剂[13] - 公司在内设cGMP制造设施中控制质量、供应、时间表、成本和知识产权[13] - 公司在基因治疗和细胞治疗方面的专业知识，推动第一代产品候选者进入最新阶段的临床开发[11] - 公司正在扩展其第二代资产的管道，重点关注自身免疫和神经学领域[9] - 公司在2021年开设了新的GMP设施，具备2000升生物反应器规模的AAV生产能力[82] - 公司拥有约200个专利系列的深厚知识产权组合[84] - 预计2023年上半年将更新Fabry病的1/2期数据，包括扩展队列的首次数据[91]