财务数据和关键指标变化 - 公司第三季度末现金、现金等价物及有价证券约为3.5亿美元，较上一季度净减少1400万美元 [23] - 2022年全年非GAAP运营费用预计为2.8亿至2.9亿美元，低于此前预期，其中约3500万美元为非现金股票薪酬 [24] 各条业务线数据和关键指标变化 Fabry病项目 - 在STAAR研究的剂量扩展阶段，已有5名患者接受了513剂量水平的治疗，其中包括首批女性患者 [8][12] - 9名接受治疗的患者均表现出持续升高的α-Gal活性，范围从近两倍到30倍正常水平，最长随访时间接近2年 [13] - 4名患者已停止酶替代疗法（ERT），并在停药后28周内仍保持升高的α-Gal活性 [14] - 血浆lyso-Gb3水平在两名基线较高的患者中分别降低了40%和55% [14] 镰状细胞病项目 - 在PRECISION研究中，第6名患者已接受治疗，其中第5名患者是首个使用改进制造工艺生产的候选产品进行治疗的患者 [9][16] - 美国FDA已授予该项目的再生医学先进疗法（RMAT）资格 [17] TX200项目 - 在HLA-A2不匹配肾移植的STEADFAST研究中，第二名患者已于9月底成功接受治疗，第一名患者已达到输注后8个月 [9][18] 血友病A项目 - 与辉瑞合作的AFFINE试验已重新开放招募，预计在2024年上半年获得关键数据 [10][19] 公司战略和发展方向和行业竞争 - 公司专注于推进临床项目，包括Fabry病、镰状细胞病和TX200，同时推进临床前CNS管线并优化内部制造能力 [23][24] - 公司在基因编辑和细胞治疗平台方面取得显著进展，开发新型AAV衣壳以更有效地递送治疗工具 [21][22] 管理层对经营环境和未来前景的评论 - 公司对第三季度的成就和临床及临床前管线的进展表示满意，认为这些进展使公司更接近为患者提供潜在变革性疗法的目标 [26] - 公司预计在2023年上半年提供更多Fabry病数据，包括扩展队列的首次数据和第三名患者的治疗数据 [27] 其他重要信息 - 公司计划在2022年12月的美国血液学会（ASH）年会上展示镰状细胞病和血友病A的更新临床数据 [17][20] - 公司在Prion疾病方面的临床前研究显示出显著延长小鼠生存期的潜力，并计划尽快推进至人体试验 [22][60] 问答环节所有的提问和回答 问题1: 镰状细胞病项目在ASH会议上的数据更新 - 第5名患者于2022年5月接受治疗，预计在ASH会议上展示该患者的早期初步数据以及第1名患者的更新数据 [31] 问题2: Fabry病扩展队列数据的预期 - 公司计划在2023年上半年分享剂量扩展队列的早期数据，包括生物标志物和临床数据 [32] 问题3: Fabry病患者停止ERT后的反应 - 停止ERT的患者α-Gal活性持续升高，血浆lyso-Gb3水平保持在ERT患者的范围内，目前没有患者恢复ERT [36][47] 问题4: CAR-Treg平台的合作可能性 - 公司对Tregs的进展感到兴奋，如果有公司能够加速疗法开发，公司会考虑合作，但目前没有具体合作信息 [41] 问题5: IL-2项目的行业动态 - IL-2在肿瘤学中的应用与Tregs的生物学增强不同，CAR-Tregs通过靶向特定组织提供更精确的免疫调节 [42][43] 问题6: Fabry病女性患者的情况 - 扩展队列计划包括30名患者，涵盖男性和女性，具体患者特征将在2023年初更新 [64][66] 问题7: Fabry病项目的CMC进展 - 公司对CMC和制造环节非常重视，已为III期试验和商业化做好准备 [69] 问题8: Fabry病扩展队列的活检计划 - 公司计划在2023年初分享扩展队列患者的肾脏活检数据，活检间隔为6个月 [70][72] 问题9: Fabry病项目的安全性 - 所有患者均未出现高于1级的不良事件，未使用类固醇预防或治疗，安全性表现良好 [76][77] 问题10: 临床前管线的进展 - 公司在CAR-Tregs和CNS领域有多个项目，包括多发性硬化症和炎症性肠道疾病，同时AAV衣壳工程也取得显著进展 [80][82]