业绩总结 - 公司在2022年第一季度的非GAAP运营支出指导为2.82亿至3.1亿美元，GAAP总运营支出为7350万美元[92] - Sangamo的财务状况强劲，现金及可流动证券余额为4.003亿美元[86] 临床试验进展 - Fabry疾病的基因治疗产品ST-920在1/2期临床试验中已完成9名患者的给药，计划在2022年下半年更新临床数据[21] - Hemophilia A的giroctocogene fitelparvovec在3期临床试验中，超过50%的患者已入组，当前试验自愿暂停，但FDA已解除暂停[18] - Sickle Cell Disease的SAR445136项目计划于2022年6月转为公司全资项目，当前处于1/2期临床试验中，已完成5名患者的给药[19] 治疗效果 - ST-920的α-Gal A活性在第52周时显示出15倍的增加，且在第25周时显示出10倍的增加，表明治疗的有效性[21] - 目前有2名患者成功停止酶替代治疗（ERT），且没有迹象表明需要恢复ERT[24] - 在最高剂量组（3.0e13 vg/kg）中，5名患者的年化出血率（ABR）在首次输注后的第一年为0.0，整个随访期间为1.4[35] - 在SAR445136治疗的4名患者中，所有患者在输注后均未需要输血[44] - SAR445136治疗后，所有4名患者的总血红蛋白（Hb）在第26周稳定，HbF水平从筛查时的0.1-11%增加到第26周的14-39%[45] 研发与合作 - 公司在基因治疗和细胞治疗方面的第一代产品候选者正在推进至晚期临床开发，提供了对第二代项目的见解[10] - 公司与五家技术验证的蓝筹生物制药合作伙伴合作，提供领域专业知识、预付款和潜在里程碑付款的路径[12] - Sangamo在2021年开设了新的GMP设施，具备高达2000升生物反应器规模的AAV生产能力[75] 未来展望 - 预计2022年下半年将更新Fabry病的1/2期数据，并计划进行3期研究[84] - 2022年第三季度预计完成镰状细胞病的1/2期研究的给药[84] - TX200的第一位患者于2022年3月接受治疗，第二位患者预计在2022年中期接受治疗[61] 负面信息 - Isaralgagene civaparvovec (ST-920) 在截至2021年11月9日的安全性数据中，5名受试者中共报告了11例治疗相关的不良事件[28] - 在最高剂量组中，4名患者因肝酶（ALT/AST）升高接受了皮质类固醇治疗，所有升高均完全恢复[37] 多样性与包容性 - Sangamo的董事会中33%为女性，22%来自于代表性不足的社区，体现了公司在多样性和包容性方面的承诺[80]