业绩总结 - 截至2021年12月31日，公司现金及可市场证券余额为4.647亿美元[90] - 公司至今已从合作伙伴处获得现金收入约为8.15亿美元[90] - 2021年第四季度的收入为2800万美元，非GAAP运营支出为5980万美元[90] - 公司预计2022年GAAP运营支出将在3.2亿至3.5亿美元之间，包括约4000万美元的股票补偿费用[90] - 公司在潜在里程碑支付方面的总额为67亿美元[90] 用户数据 - Fabry疾病的初步Phase 1/2数据显示，α-Gal A活性在第52周时增加了15倍[25] - 在最高剂量组中，5名患者的平均因子VIII（FVIII）活性为25.4%，年化出血率（ABR）在首次输注后的第一年为0.0，整个随访期间为1.4[35] - 在Sickle Cell Disease的PRECIZN-1研究中，4名接受治疗的患者在移植后均未需要输血，所有患者的总血红蛋白（Hb）和胎儿血红蛋白（HbF）均有所增加[43] - 在SAR445136输注后，所有4名患者的总Hb在第26周稳定，HbF水平从筛查时的0.1-11%增加到第26周的14-39%[44] - 在SAR445136治疗后，4名患者的F细胞百分比在第26周增加至48-94%，在随访91周的患者中持续为99%[44] 未来展望 - 公司计划在2022年下半年更新Fabry疾病的临床数据[30] - 公司预计在2022年第三季度完成镰状细胞病1/2期研究的全部给药[88] - TX200项目的首名患者已在肾移植的概念验证研究中入组，预计2022年中期将有前两名患者接受治疗[60] 新产品和新技术研发 - 公司在Fabry和Hemophilia A的第一代产品候选药物正在或即将进入晚期临床开发[12] - 公司在2021年启动了CAR-Treg TX200研究，并在肾移植拒绝反应的研究中招募了首位患者[11] - Sangamo的锌指基因组工程平台具备高活性和特异性，能够访问中枢神经系统中的数百个基因组靶点[65] - Sangamo的CAR-TREG细胞治疗平台在自体细胞工程方面具有丰富经验，支持向异体治疗的潜在演变[73] 市场扩张和合作 - 公司与五家大型生物制药合作伙伴建立了合作关系，提供前期付款和潜在里程碑付款的路径[12] - 公司与大型制药公司合作，验证其平台能力并提供显著的非稀释资本[86] - 公司在美国和欧盟拥有2个专用的内部制造基地，支持基因治疗候选药物的优化和交付[73] - 公司在美国和欧盟设有生产基地，增强了供应链的韧性[83] 负面信息 - Hemophilia A的Phase 1/2研究目前已超过50%患者入组，但目前处于临床暂停状态[22] - 最高剂量组中，4名患者因肝酶（ALT/AST）升高接受了皮质类固醇治疗，所有升高均在口服皮质类固醇治疗后完全恢复[37]