业绩总结 - 截至2021年12月31日，公司现金和可市场证券余额为4.647亿美元[90] - 2021年第四季度的收入为2800万美元[90] - 公司至今已从合作伙伴处获得8.15亿美元现金[90] - 2022财年的非GAAP运营支出指导范围为3.2亿至3.5亿美元[90] - 公司潜在的里程碑付款总额为67亿美元[90] 临床研究进展 - Fabry疾病的初步Phase 1/2数据显示，α-Gal A活性在第52周时显示出15倍的增加[25] - Hemophilia A的Phase 1/2研究目前已超过50%患者入组，但目前处于临床暂停状态[22] - Sickle Cell Disease的初步概念验证Phase 1/2数据已在ASH 2021上展示[23] - Fabry疾病的ST-920在安全性和耐受性方面表现良好，未出现需要类固醇治疗的肝酶升高[31] - Hemophilia A的giroctocogene fitelparvovec项目正在进行Phase 3试验的规划[20] - 在最高剂量组中，5名患者的平均因子VIII（FVIII）活性为25.4%，年化出血率（ABR）在首次输注后的第一年为0.0，整个随访期间为1.4[35] - 在Sickle Cell Disease的PRECIZN-1研究中，4名接受治疗的患者在移植后均未需要输血，且总血红蛋白（Hb）在第26周稳定[43] - 所有4名患者的HbF水平在第26周从0.1-11%增加至14-39%，在最长随访的患者中，第91周达到38%[44] - 在SAR445136治疗后，4名患者的F细胞百分比在第26周增加至48-94%，在最长随访的患者中持续达到99%[44] - 在最高剂量组中，未报告确认的FVIII抑制剂发展和血栓事件[38] - AFFINE研究已超过50%入组，辉瑞计划在2022年上半年恢复试验并重新开放试验地点[40] - TX200项目的首名患者已入组，旨在评估其在肾移植中的安全性和耐受性[60] - TX200的主要目标是促进免疫耐受，帮助维持移植肾功能，减少对全身免疫抑制治疗的需求[58] 研发与合作 - 公司在2021年完成了cGMP的内部制造，确保了产品质量和供应链控制[11] - 公司与五家大型生物制药合作伙伴建立了合作关系，提供了前期付款和潜在里程碑付款的路径[12] - 公司在布里斯班和瓦尔博讷建立了cGMP制造设施，以支持其产品开发[11] - 公司在基因治疗和细胞治疗方面的第一代产品候选者正在向晚期临床开发推进[12] - 公司与大型制药公司合作，验证了其第二代机制方法的能力，并提供了非稀释性资本以推进管道[86] - 公司拥有约200个专利系列和专有技术的深厚知识产权组合[83] - 公司在美国和欧盟的地理多样性增强了供应链的韧性[83] 未来展望 - 公司计划在2022年下半年更新Fabry疾病的临床数据[30] - 公司预计在2022年中期对TX200的前两名患者进行STEADFAST 1/2期研究的给药[88]