业绩总结 - 公司在2021年第三季度收入为2860万美元[99] - 预计2021年运营支出将在3亿至3.1亿美元之间，包括约3500万美元的股票补偿费用[99] - 截至2021年9月30日，公司现金余额为5.19亿美元[99] - 公司已获得约8.15亿美元的现金，潜在里程碑收入为67亿美元[94] 临床试验与研发 - Fabry疾病（isaralgagene civaparvovec，或ST-920）在第一阶段/第二阶段临床试验中，0.5e13 vg/kg剂量组的α-Gal A活性在第52周时达到正常水平的15倍[24] - 血友病A（giroctocogene fitelparvovec）在最高剂量3e13 vg/kg组中，104周时平均FVIII活性为25.4%，第一年无出血事件，整体年化出血率为1.4[32] - 在Fabry疾病的临床试验中，初步数据表明安全性和耐受性良好，所有治疗相关的不良事件均为1级（轻度）[29] - 在血友病A的临床试验中，5名患者中有4名因肝酶（ALT/AST）升高接受了皮质类固醇治疗，所有升高均完全恢复[34] - 截至2021年9月22日，SAR445136在镰状细胞病患者中未报告与治疗相关的不良事件，最长随访时间为9周[49] - 所有4名接受SAR445136治疗的患者在输注后均未需要输血，且总血红蛋白（Hb）在第26周稳定[54] - 在第26周，所有4名患者的HbF水平从筛查时的0.1-11%增加至14-39%[54] - TX200项目的首名患者已入组，预计在2022年中期前两名患者将接受治疗[69] - Phase 3 AFFINE研究已转交给辉瑞进行开发，主要终点是治疗后12个月的年出血率（ABR）[36] - AFFINE研究已超过50%入组，因观察到部分患者FVIII水平超过150%，辉瑞自愿暂停了额外患者的筛选和给药[37] 市场与战略 - 公司在2021年财务指导中预计将继续推进临床和非临床执行，保持强劲的财务状况[13] - 公司拥有的cGMP制造设施提供对质量、供应、时间表、成本和知识产权的控制[13] - 公司与五家技术验证的蓝筹生物制药合作伙伴合作，提供领域专业知识、预付款和潜在里程碑付款的路径[13] - 公司在临床和非临床执行方面的强大财务状况支持其持续发展[100] - 公司拥有内部cGMP制造设施，能够控制质量、供应、时间表、成本和知识产权[100] 风险与挑战 - 公司在临床试验中面临的风险包括COVID-19疫情的影响、临床试验的延迟和监管审批的不确定性[2] 其他信息 - 公司致力于减少运营对环境的影响，促进员工多样性和包容性[103] - 公司董事会由大多数独立董事组成，董事会中女性占比33%[104]