业绩总结 - 公司在2021年获得约8.15亿美元的现金收入，包含多个合作项目的预付款和潜在里程碑支付[17] - 截至2021年9月30日，公司现金约为5.19亿美元[96] 临床研究进展 - 公司在Fabry病的Phase 1/2研究中，已对第五名患者进行给药，并已启动Phase 3的规划[11] - TX200在肾移植中的Phase 1/2研究已招募第一名患者，预计在2022年中期对前两名患者进行给药[35] - 在Hemophilia A的最高剂量组中，4名患者的平均FVIII活性为30.9%，在104周的随访中，年化出血率为0[42] - 公司在Sickle Cell Disease的临床程序中，初步Phase 1/2结果已在ASH 2021会议上公布[15] - Fabry病的治疗目标是通过一次性输注消除每两周进行酶替代治疗的需求[21] - TX200旨在减少肾移植患者对系统性免疫抑制治疗的需求，促进免疫耐受[36] - 在Fabry病的Phase 1/2研究中，所有受试者的α-Gal A活性均高于正常水平，变化范围为2倍至15倍[26] - 在SAR445136的临床试验中，所有四名接受治疗的患者在65周的随访中未出现输血需求[51] - 在SAR445136的临床试验中，所有四名患者的总血红蛋白在第26周稳定在9-10 g/dL[55] - 三个产品候选者正在向临床开发的后期阶段推进[96] 不良事件与安全性 - 在最高剂量组中，ALT升高的发生率为60.0%（3/5），整体为45.5%（5/11）[45] - 在最高剂量组中，AST升高的发生率为40.0%（2/5），整体为27.3%（3/11）[45] - 在最高剂量组中，发热的发生率为60.0%（3/5），整体为27.3%（3/11）[45] - 在第12周，因子VIII活性通过单阶段凝血法测得为110.9%（标准差36.4）[43] - 在第24周，因子VIII活性通过单阶段凝血法测得为107.5%（标准差79.2）[43] - 在第54周，因子VIII活性通过单阶段凝血法测得为97.9%（标准差135.5）[43] - 在第78周，因子VIII活性通过单阶段凝血法测得为79.4%（标准差73.3）[43] - 在第104周，因子VIII活性通过单阶段凝血法测得为46.4%（标准差37.0）[43] 研发与生产能力 - 公司已完成位于布里斯班的细胞治疗制造设施[14] - 公司拥有内部cGMP设施，提供制造能力、灵活性和流程控制[96] - 公司拥有广泛的产品组合，优先考虑稀有和大型适应症的候选者[96] - 公司与生物制药合作伙伴的技术验证[96] 市场机会 - 公司在多个领域的合作伙伴关系中，潜在的特许权使用费支付可达70亿美元[17]